O que é terapia de inserção gênica e tecnologia CRISPR?

CRISPR significa “repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente intercaladas”. Cas9 é uma proteína associada a CRISPR 9. A tecnologia CRISPR possui duas partes que trabalham juntas para a inserção gênica: uma cadeia de RNA guia e uma enzima Cas9. A cadeia de RNA guia orienta a enzima Cas9 precisamente para um local correspondente dentro da sequência de DNA. Somente então a enzima Cas9 cria uma pequena abertura para que o novo gene seja inserido.

O tratamento investigacional é uma terapia gênica com base em CRISPR que funciona em duas etapas, ambas necessárias para a terapia funcionar. A primeira etapa envolve a entrega, em que um vetor viral entrega um gene terapêutico na célula hepática visada,  enquanto um transportador lipídico entrega a tecnologia CRISPR ao gene visado. A segunda etapa envolve a inserção direcionada, em que uma vez dentro da célula hepática, a tecnologia CRISPR orienta para um local preciso dentro do DNA onde o novo gene terapêutico é inserido. Juntas, as duas etapas são chamadas de inserção gênica CRISPR. A inserção gênica CRISPR adiciona o novo gene diretamente no DNA em um local preciso, para que ele se torne parte permanente do seu DNA. Esse é um processo diferente de algumas outras terapias gênicas que envolvem um vírus trazendo um novo gene para uma célula, sem a intenção de que se torne parte do DNA da célula.

Atualmente, não há terapias aprovadas baseadas na inserção gênica CRISPR. No entanto, a tecnologia CRISPR está sendo estudada em outros estudos clínicos para tratar outras doenças genéticas.

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