Estudo clínico para hemofilia B
O BEYOND-9 tem como objetivo avaliar se uma terapia gênica investigacional pode ser eficaz e bem tolerada em homens com hemofilia B.
Vivendo com hemofilia B? Vocês não estão sozinhos.
Este site fornece informações sobre o estudo clínico BEYOND-9, destinado a homens com hemofilia B. A hemofilia B é uma condição genética rara caracterizada por níveis anormalmente baixos de proteína do Fator IX (Fator 9) (FIX), necessária para a coagulação normal do sangue. A proteína FIX é produzida pelas células do fígado e secretada no sangue. O FIX é expresso por um gene localizado no cromossomo X. Como os homens têm apenas um cromossomo X e não têm uma segunda cópia do gene, a hemofilia grave os afeta com mais frequência.
Cerca de 4 em cada 100.000 homens têm hemofilia B, de acordo com a Federação Mundial de Hemofilia (WFH). Os sintomas clínicos da hemofilia B moderada e grave incluem sangramentos espontâneos dentro do corpo, dor e sangramentos intensos após um corte ou lesão.
Estudos clínicos são essenciais para investigar tratamentos potenciais e não seriam possíveis sem as pessoas que participam. Todas as partes envolvidas nesse estudo clínico desempenham um papel importante para aumentar a nossa compreensão sobre a hemofilia B, o que pode ajudar outras pessoas com essa condição no futuro.
Viver com hemofilia B pode ser desafiador, e é compreensível se sentir sobrecarregado e relutante em participar de um estudo clínico. No entanto, ao participar do BEYOND-9, você pode desempenhar um papel crucial no desenvolvimento de uma terapia investigacional de inserção gênica direcionada com base em CRISPR que pode ser eficaz e bem tolerada em pessoas com hemofilia B, incluindo adultos e crianças.
Todos os tratamentos atualmente disponíveis se tornaram possíveis graças aos participantes de estudos que participaram ativamente de pesquisas.
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