O que é o estudo clínico BEYOND-9?
Se você vive com hemofilia B, saiba que não está sozinho(a) em sua jornada médica. A hemofilia B é uma condição genética rara que afeta cerca de 4 em cada 100 mil homens mundialmente, de acordo com a Federação Mundial de Hemofilia (WFH).
Atualmente, estamos trabalhando no desenvolvimento de tratamentos potenciais para a hemofilia B. O BEYOND-9 é um estudo clínico de
fase 1/2Um estudo clínico de fase 1 é um estudo clínico que investiga a segurança geral e a tolerabilidade de um tratamento investigacional. Em um estudo clínico de fase 2, os pesquisadores avaliam a segurança do possível tratamento e a melhor dose. Também estudam como o tratamento funciona e os possíveis efeitos colaterais. que visa avaliar se uma terapia investigacional de inserção gênica direcionada com base em CRISPR pode ser eficaz e bem tolerada em pessoas com hemofilia B. Esse tratamento é chamado de “investigacional” porque ainda não foi aprovado para tratar hemofilia B. Este estudo clínico utilizará um medicamento experimental, cuja segurança e eficácia não foram totalmente avaliadas pelas Autoridades Reguladoras.
Sou elegível?
Qual é o tratamento do estudo?
Este tratamento do estudo é uma terapia investigacional de inserção gênica baseada em CRISPR/Cas9. O tratamento está sendo desenvolvido para inserir uma sequência funcional de F9 (FIX) no DNA das células hepáticas, as células que naturalmente produzem a proteína FIX. A inserção da sequência no DNA das células do fígado visa prevenir sangramentos ao restaurar os níveis normais de proteína FIX no sangue.
CRISPR significa “repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente intercaladas”. Cas9 é uma proteína associada a CRISPR 9. A tecnologia CRISPR possui duas partes que trabalham juntas para a inserção gênica: uma cadeia de RNA guia e uma enzima Cas9. A cadeia de RNA guia orienta a enzima Cas9 precisamente para um local correspondente dentro da sequência de DNA. Somente então a enzima Cas9 cria uma pequena abertura para que o novo gene seja inserido.
Para saber mais sobre terapia gênica, visite a seção O que é terapia gênica? .
Após a confirmação dada pelo médico de que você se qualifica, será designado a receber uma dose única do tratamento do estudo por infusão intravenosa (IV) (intravenosa significa na veia).
O que posso esperar se eu participar?
participação no estudo é totalmente voluntária
aproximadamente 2 anos e 8 meses
A participação no estudo é totalmente voluntária (de sua livre escolha). Você receberá informações sobre o que esperar, bem como os seus deveres e responsabilidades, caso decida participar do estudo BEYOND-9. Você pode optar por deixar o estudo a qualquer momento sem que isso afete seus cuidados de saúde habituais.
Caso participe do estudo, há algumas ações que você deverá realizar, incluindo comparecer às visitas do estudo e passar por determinadas avaliações e procedimentos. Sua participação pode durar até aproximadamente 2 anos e 8 meses. A participação pode durar mais tempo (até 4 anos e 2 meses) dependendo do tempo dedicado ao período inicial.
Há uma expectativa de acompanhamento por até 15 anos após a administração do tratamento do estudo. Isso é feito para garantir que a segurança seja monitorada, pois esta é uma nova terapia e é possível que alguns efeitos só sejam percebidos mais tarde. Para isso, você será convidado a participar de um estudo de acompanhamento de longo prazo ao final deste estudo.
Você receberá um diário eletrônico para registrar eventos de hemorragia e uso da terapia de substituição de FIX durante o estudo. Você pode ter a opção de realizar certas visitas em sua casa ou em outro local aceitável, caso não consiga acessar o local do estudo. Essa opção depende de vários fatores, como as regulamentações locais do seu país. A equipe do estudo discutirá todos esses aspectos com você.
Diagrama de fluxo do estudo
* Não é exigido para participantes que se inscrevem após pelo menos=meses em um estudo inicial separado (R0000-HEMB-2187)
^Testes de função hepática monitorados duas vezes por semana durante as semanas 4 a 12
Este estudo terá um período inicial antes de você receber o tratamento do estudo, onde continuará a tomar sua profilaxia padrão com FIX e registrará seus eventos de hemorragia por pelo menos 6 meses e até 2 anos. Se você participou do HONEY-B (R0000-HEMB-2187), não precisará participar do período inicial. HONEY-B é um estudo que avalia as características da doença, incluindo eventos de hemorragia, em pessoas com hemofilia B que estão recebendo profilaxia com FIX.
Os participantes serão reembolsados por despesas razoáveis de viagem de ida e volta para as visitas do estudo, e os cuidados médicos relacionados à sua participação, incluindo o tratamento do estudo, serão fornecidos gratuitamente. A equipe do estudo discutirá todos esses aspectos com você.
Como posso participar?
Se você quiser participar do BEYOND-9, preencha este breve questionário pré-triagem para descobrir se você se qualifica.
Sou elegível?
O que mais eu devo saber?
Conforme acontece com todos os medicamentos, o tratamento investigacional envolve possíveis riscos. Se você se qualificar e optar por participar, receberá um termo de consentimento livre e esclarecido que explicará os possíveis riscos e efeitos colaterais. Também é possível que o tratamento do estudo afete sua saúde de forma desconhecida. Sua saúde e sua segurança são a nossa prioridade máxima, e você será rigorosamente monitorado durante toda a sua participação.
Não há garantias de que a sua participação nesse estudo trará benefícios à sua condição clínica. A sua condição pode melhorar, permanecer a mesma ou até mesmo piorar. Você tem a liberdade de sair do estudo por qualquer motivo e a qualquer momento.
Encontre um centro de pesquisa perto de você
Para saber mais sobre o BEYOND-9 e se ele pode ser adequado para você, entre em contato com o centro de pesquisa mais próximo - eles não hesitarão em lhe ajudar.
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