Perguntas frequentes

Um estudo clínico é uma pesquisa médica realizada com pessoas. O possível novo tratamento ou dispositivo sendo estudado só é submetido a um estudo clínico depois que os pesquisadores fazem testes iniciais em laboratório. Caso o tratamento ou medicamento se mostre promissor, os cientistas e pesquisadores testam cuidadosamente e coletam dados sobre o possível tratamento por meio de estudos clínicos. Um estudo clínico ajuda a entender como um tratamento investigacional funciona no corpo. Os estudos clínicos devem ser revisados por uma agência reguladora. Nos Estados Unidos, é a Food and Drug Administration (FDA). Na Europa, é a European Medicines Agency (EMA). As agências variam de acordo com a região. Elas decidem se aprovam o tratamento investigacional para que os médicos possam prescrevê-lo. 

O primeiro passo é descobrir e desenvolver um medicamento investigacional para estudo. Depois disso, os estudos clínicos testam se ele é bem tolerado e eficaz, e fornecem informações sobre eventuais efeitos colaterais. Às vezes, os pesquisadores comparam o medicamento potencial com um placebo. O placebo parece e é administrado como o tratamento potencial, mas não contém ingredientes ativos. O tratamento potencial também pode ser comparado com um tratamento padrão que já está aprovado e é utilizado para tratamento. Eles comparam com os tratamentos atuais, se disponíveis, para descobrir se o tratamento potencial é melhor. 

Para mais informações sobre o estudo, visite a seção Sobre o BEYOND-9 .

Para verificar sua elegibilidade, responda ao nosso questionário na seção Sou elegível? .

A proteína FIX é expressa por um gene localizado no cromossomo X. Como os homens têm apenas um cromossomo X e não têm uma segunda cópia do gene, a hemofilia grave os afeta com mais frequência. 

Espera-se que até aproximadamente 120 pessoas participem mundialmente. Para localizar o centro de estudos clínicos mais próximo, visite nossa Ferramenta de localização de centros clínicos.

Se você participar do estudo, há certas coisas que deverá fazer. Essas ações incluem, entre outras, comparecer às visitas do estudo, medir seu peso corporal, altura, temperatura, pressão arterial e taxa respiratória com a equipe do estudo, realizar um exame do fígado para verificar se está saudável, informar ao seu médico quando você tiver hemorragias que necessitem tratamento adicional e passar por uma coleta de sangue para alguns testes. 

BEYOND-9 pode durar até aproximadamente 2 anos e 8 meses. A participação pode durar mais tempo (até 4 anos e 2 meses) dependendo do tempo dedicado ao período inicial. Além disso, se você se inscrever e receber o tratamento investigacional, será solicitado a participar de um estudo de acompanhamento de longo prazo com duração de 15 anos. 

Você nos ajudará a ampliar nosso entendimento médico sobre hemofilia B, o que pode beneficiar outras pessoas com essa condição futuramente. 

O termo de consentimento livre e esclarecido aborda todos os riscos conhecidos. Antes de iniciar um estudo clínico, você deve assinar o documento. Ao assinar, você concorda em participar do estudo da pesquisa. A equipe do estudo fornecerá orientações sobre o cronograma e o desenho do estudo. Tire suas dúvidas para se sentir confortável em seguir adiante. 

Os estudos clínicos são 100% voluntários. Você pode encerrar sua participação a qualquer momento. 

O estudo está sendo realizado em diversos países no mundo todo. Para encontrar um centro de pesquisa perto de você, acesse nossa Ferramenta de localização de centros clínicos.