¿En qué consiste el estudio de investigación clínica BEYOND-9?
Si vive con hemofilia B, sepa que no está solo en su recorrido médico. La hemofilia B es una enfermedad genética poco frecuente que afecta a aproximadamente a 4 de cada 100,000 hombres de todo el mundo según la Federación Mundial de la Hemofilia (FMH).
Actualmente, estamos trabajando en el desarrollo de posibles tratamientos para la hemofilia B. BEYOND-9 es un estudio clínico de
fase 1/2Un estudio de investigación clínica de fase 1 es un estudio de investigación clínica que investiga la seguridad general y la tolerabilidad de un tratamiento en investigación. En un estudio de investigación clínica de fase 2, los investigadores evalúan la seguridad del posible tratamiento y la mejor dosis. Los investigadores también estudian cómo funciona y los posibles efectos secundarios. que tiene como objetivo determinar si una terapia de inserción génica dirigida basada en CRISPR en investigación puede ser efectiva y bien tolerada en hombres con hemofilia B. En este ensayo clínico se utilizará un medicamento en investigación cuya seguridad y eficacia no han sido evaluadas completamente por las Autoridades Reguladoras.
¿Soy elegible?
¿Cuál es el tratamiento del estudio?
El tratamiento del estudio es una terapia de inserción génica basada en CRISPR/Cas9 en investigación. Se está desarrollando para insertar una secuencia funcional F9 (FIX) en el ADN de las células hepáticas, las células que producen naturalmente la proteína del FIX. La inserción de la secuencia en el ADN de las células hepáticas tiene como objetivo prevenir el sangrado mediante la restauración de los niveles normales de proteína FIX funcional en la sangre.
CRISPR significa “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas”. Cas9 es una proteína 9 asociada a CRISPR. La tecnología CRISPR tiene dos partes que trabajan juntas para la inserción de genes: una cadena de ARN guía y una enzima Cas9. La cadena de ARN guía la enzima Cas9 precisamente hasta una ubicación de coincidencia dentro de la secuencia de ADN. Solo entonces la enzima Cas9 creará una pequeña abertura para que se inserte el nuevo gen.
Para obtener más información sobre la terapia génica, visite la sección ¿Qué es la terapia génica?
Una vez que el médico del estudio confirme que usted califica, se le asignará una dosis única del tratamiento del estudio a través de una infusión I.V. (intravenosa: en una vena).
¿Qué puedo esperar si participo?
La participación en el estudio es 100 % voluntaria
aproximadamente 2 años y 8 meses
La participación en el estudio es 100 % voluntaria (su elección). Recibirá información sobre qué puede esperar, así como sobre sus funciones y responsabilidades si participa en el estudio BEYOND-9. Podrá abandonar el estudio en cualquier momento sin que esto afecte a su atención médica habitual.
Si participa en el estudio, se esperará que realice determinadas acciones. Esto incluye asistir a visitas del estudio, y someterse a determinados procedimientos y evaluaciones. Su participación puede durar hasta aproximadamente 2 años y 8 meses. La participación puede durar más tiempo (hasta 4 años y 2 meses) dependiendo del tiempo empleado en el período de preinclusión.
Existe la expectativa de un seguimiento de hasta 15 años después de recibir el tratamiento del estudio. Esto es para poder seguir controlando su seguridad, ya que esta es una terapia nueva y es posible que algunos efectos no se vean hasta más tarde. Para este propósito, se le pedirá que se una a un estudio de seguimiento a largo plazo al final de este estudio.
Se le dará un diario electrónico para registrar los eventos de sangrado y el uso de la terapia de reemplazo de FIX durante la duración del estudio. Puede que tenga la opción de que ciertas visitas se realicen en su domicilio u otro lugar aceptable si no puede acceder al centro del estudio. Esta opción depende de varios factores, como las normativas locales de su país. El equipo del estudio analizará todo esto con usted.
Diagrama de flujo del estudio
* No es necesario para los participantes que se inscriben después de al menos 6 meses en un estudio de preinclusión independiente (R0000-HEMB-2187)
^ Pruebas de función hepática monitorizadas dos veces por semana durante las semanas 4-12
Este estudio tendrá un período de preinclusión antes de recibir el tratamiento del estudio, en el que continuará recibiendo su tratamiento preventivo estándar de FIX y registrará sus eventos de sangrado durante al menos 6 meses y hasta 2 años. Si usted ha participado en HONEY-B (R0000-HEMB-2187), entonces no necesita participar en el período de preinclusión. HONEY-B es un estudio que evalúa las características de la enfermedad, incluidos los eventos hemorrágicos, en personas con hemofilia B que están recibiendo tratamiento preventivo de FIX.
Los participantes recibirán un reembolso por los gastos razonables de traslado desde y hacia las visitas del estudio, mientras que la atención médica relacionada con su participación, incluido el tratamiento del estudio, no tendrá ningún costo. El equipo del estudio analizará todo esto con usted.
¿Cómo puedo participar?
Si desea formar parte del estudio BEYOND-9, puede completar un breve cuestionario de preselección para ver si es elegible.
¿Soy elegible?
¿Qué más debo saber?
Al igual que con todos los medicamentos, existen posibles riesgos al tomar el tratamiento en investigación. Si califica y decide participar, se le proporcionará un Formulario de Consentimiento Informado que explica los posibles riesgos y efectos secundarios. También existe la probabilidad de que el tratamiento del estudio lo afecte de formas desconocidas. Su salud y seguridad son nuestra prioridad principal y serán supervisadas rigurosamente durante su participación.
No podemos garantizarle que recibirá algún beneficio médico por participar en este estudio. Su afección puede mejorar, seguir igual o incluso empeorar. Tiene la libertad de retirarse del estudio por cualquier motivo y en cualquier momento.
Encuentre un centro del estudio cerca de usted
Para obtener más información sobre BEYOND-9, y saber si es adecuado para usted, comuníquese con su centro de estudio más cercano; estarán encantados de ayudar.
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