Estudio de investigación clínica para la hemofilia B
BEYOND-9 tiene como objetivo ver si una terapia génica en investigación puede ser efectiva y bien tolerada en hombres con hemofilia B.
¿Vive con hemofilia B? No está solo.
Este sitio web proporciona información sobre un estudio clínico, BEYOND-9, para hombres con hemofilia B. La hemofilia B es un trastorno genético raro caracterizado por niveles anormalmente bajos de proteína del factor IX (Factor 9) (FIX) funcional, necesaria para la coagulación normal de la sangre. La proteína FIX es producida por las células del hígado y secretada en la sangre. El FIX se expresa a través de un gen ubicado en el cromosoma X. Como los hombres tienen solo un cromosoma X y no tienen una segunda copia del gen, la hemofilia severa afecta más a menudo a los hombres.
Aproximadamente 4 de cada 100.000 hombres tienen hemofilia B según la Federación Mundial de la Hemofilia (FMH). Los síntomas clínicos de la hemofilia B moderada y severa incluyen sangrado espontáneo dentro del cuerpo, dolor y sangrado abundante después de un corte o lesión.
Los estudios clínicos son esenciales para investigar posibles tratamientos y no es posible realizarlos sin las personas que participan en ellos. Todos los que participan en este estudio clínico tienen una función importante para mejorar la comprensión de la hemofilia B, lo que puede ayudar a otras personas con esta afección en el futuro.
Vivir con hemofilia B puede ser un desafío y tal vez piense que ya tiene demasiado para hacer como para someterse a un estudio clínico. Sin embargo, con su participación en BEYOND-9, usted puede desempeñar un papel clave en ayudar a desarrollar una terapia de inserción génica dirigida basada en CRISPR en investigación que puede ser efectiva y bien tolerada en personas con hemofilia B, incluidos adultos y niños.
Todos los tratamientos disponibles hoy en día existen gracias a los participantes de los estudios que participaron activamente de la investigación.
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