Étude de recherche clinique pour l’hémophilie B
L’étude BEYOND-9 vise à déterminer si une thérapie génique expérimentale peut être efficace et bien tolérée chez les hommes atteints d’hémophilie B.
Vous êtes atteint d’hémophilie B ? Vous n’êtes pas seul.
Ce site Internet fournit des informations concernant une étude clinique, l’étude BEYOND-9, destinée aux hommes atteints d’hémophilie B. L’hémophilie B est une maladie génétique rare caractérisée par des taux anormalement bas de protéine fonctionnelle facteur IX (facteur 9) (FIX), nécessaire à une coagulation sanguine normale. La protéine FIX est produite par les cellules du foie et sécrétée dans le sang. La protéine FIX est exprimée par un gène situé sur le chromosome X. Étant donné que les hommes n’ont qu’un seul chromosome X et aucune deuxième copie du gène, l’hémophilie sévère touche plus souvent les hommes.
Environ 4 hommes sur 100 000 sont atteints d’hémophilie B selon la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH). Les symptômes cliniques de l’hémophilie B modérée et sévère comprennent des saignements spontanés dans l’organisme, des douleurs et des saignements abondants après une coupure ou une blessure.
Les études cliniques sont essentielles à la recherche de traitements potentiels, et elles sont impossibles à réaliser sans l’aide de participants volontaires. Tous les participants à cette étude clinique jouent un rôle primordial dans l’amélioration de la compréhension de l’hémophilie B, ce qui pourrait aider d’autres personnes atteintes de cette maladie à l’avenir.
Vivre avec l’hémophilie B peut constituer un défi, et vous vous sentez peut-être déjà suffisamment débordé pour participer en plus à une étude clinique. Cependant, en participant à l’étude BEYOND-9, vous pourriez jouer un rôle essentiel dans le développement d’une thérapie par introduction de gène ciblée expérimentale basée sur le CRISPR qui pourrait être efficace et bien tolérée chez les personnes atteintes d’hémophilie B, y compris les adultes et les enfants.
Aucun des traitements actuellement disponibles n’existerait sans les personnes qui ont activement participé à des études de recherche.
French 
English (United States) 
English (Canada) 
English (UK)