{"id":20,"date":"2024-06-06T18:04:24","date_gmt":"2024-06-06T18:04:24","guid":{"rendered":"https:\/\/stgbeyond9.wpenginepowered.com\/?page_id=20"},"modified":"2025-07-29T09:32:29","modified_gmt":"2025-07-29T09:32:29","slug":"about-beyond-9","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/about-beyond-9\/","title":{"rendered":"Informazioni su BEYOND-9"},"content":{"rendered":"
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

In cosa consiste lo studio di ricerca clinica BEYOND-9?<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t

Se \u00e8 affetto da emofilia B, siamo qui per sostenerLa nel Suo percorso clinico. Secondo la Federazione Mondiale dell\u2019Emofilia (WFH, World Federation of Hemofilia), l\u2019emofilia B \u00e8 una rara malattia genetica che colpisce circa 4\u202fuomini su 100.000 in tutto il mondo.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t

Stiamo attualmente lavorando allo sviluppo di potenziali trattamenti per l\u2019emofilia B. BEYOND-9 \u00e8 uno studio clinico di
fase 1\/2Per studio di ricerca clinica di fase 1 si intende uno studio di ricerca clinica della sicurezza e della tollerabilit\u00e0 complessive di un trattamento sperimentale. In uno studio di ricerca clinica di fase 2, i ricercatori valutano la sicurezza del potenziale trattamento e la dose migliore. I ricercatori studiano inoltre il funzionamento e i possibili effetti collaterali.<\/span><\/span> volto a stabilire se una terapia sperimentale di inserimento genico mirato basata su CRISPR possa rivelarsi efficace e ben tollerata negli uomini affetti da emofilia B. Questa sperimentazione clinica utilizzer\u00e0 un prodotto farmaceutico sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state completamente valutate dalle autorit\u00e0 di regolamentazione.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Ho i requisiti per partecipare? <\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tQuestionario<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Qual \u00e8 il trattamento in studio?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSi tratta di una terapia sperimentale di inserimento genico basata su CRISPR\/Cas9, sviluppata per inserire una sequenza funzionale di F9 (FIX) nel DNA nelle cellule epatiche, le cellule che producono naturalmente la proteina FIX. L\u2019inserimento della sequenza nel DNA delle cellule epatiche ha lo scopo di prevenire il sanguinamento mediante il ripristino dei normali livelli di proteina FIX funzionale nel sangue. \t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tCRISPR \u00e8 l\u2019acronimo di \u201csequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari\u201d. Cas9 \u00e8 una proteina 9 associata a CRISPR. La tecnologia CRISPR si serve della combinazione di due componenti per l\u2019inserimento genico: un filamento di RNA guida e un enzima Cas9. Il filamento di RNA guida l\u2019enzima Cas9 in modo preciso verso una sede corrispondente all\u2019interno della sequenza del DNA. Solo allora l\u2019enzima Cas9 pratica una piccola apertura per l\u2019inserimento del nuovo gene.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tPer maggiori informazioni sulla terapia genica, consulti la sezione Cos\u2019\u00e8 la terapia genica?<\/a> <\/span>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tUna volta che il medico dello studio confermer\u00e0 la Sua idoneit\u00e0, verr\u00e0 assegnato a ricevere una singola dose del trattamento in studio tramite infusione e.v. (endovenosa, in vena). \t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Cosa devo aspettarmi nel caso in cui decidessi di partecipare?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\tLa partecipazione allo studio \u00e8 interamente volontaria<\/span>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\tpu\u00f2 durare fino a circa 2\u202fanni e 8\u202fmesi<\/span>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLa partecipazione allo studio \u00e8 interamente volontaria (ossia \u00e8 una scelta che spetta a Lei). Le forniremo informazioni sul programma nonch\u00e9 sul Suo ruolo e sulle Sue responsabilit\u00e0 di partecipante allo studio BEYOND-9. Pu\u00f2 abbandonare lo studio in qualsiasi momento senza che ci\u00f2 influisca sull\u2019assistenza sanitaria che riceve regolarmente.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSe decide di partecipare allo studio, dovr\u00e0 svolgere alcune attivit\u00e0, tra cui sottoporsi alle visite dello studio e a determinate valutazioni e procedure. La Sua partecipazione pu\u00f2 durare fino a circa 2\u202fanni e 8\u202fmesi. La partecipazione pu\u00f2 protrarsi ulteriormente (fino a 4\u202fanni e 2\u202fmesi) a seconda del tempo trascorso nella fase di ammissione.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tUna volta ricevuto il trattamento dello studio, \u00e8 previsto un follow-up della durata massima di 15\u202fanni. In questo modo continueremo a monitorare la Sua sicurezza, in quanto si tratta di una terapia nuova ed \u00e8 possibile che alcuni effetti si manifestino solo in un momento successivo. A tal fine, Le verr\u00e0 chiesto di partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine al termine di questo studio.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLe verr\u00e0 consegnato un diario elettronico su cui registrer\u00e0 gli episodi di sanguinamento e il ricorso alla terapia sostitutiva con FIX per l\u2019intera durata dello studio. Se non pu\u00f2 recarsi al centro di studio, ha la possibilit\u00e0 di sottoporsi a determinate visite al Suo domicilio o in un altro luogo accettabile. Tale possibilit\u00e0 dipende da diversi fattori, come ad esempio le normative locali del Suo Paese. L\u2019\u00e9quipe dello studio Le illustrer\u00e0 tutti questi aspetti nel dettaglio.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Diagramma di flusso dello studio<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t* Non necessaria per i partecipanti che si arruolano dopo aver partecipato per almeno = mesi in un altro studio di ammissione (R0000-HEMB-2187).\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t^ Test di funzionalit\u00e0 epatica eseguiti ogni due settimane durante le Settimane 4-12.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tPer questo studio sar\u00e0 prevista una fase di ammissione prima di ricevere il trattamento in studio, in cui continuer\u00e0 ad assumere la profilassi standard con FIX e a registrare gli episodi di sanguinamento per un periodo di almeno 6\u202fmesi e di massimo 2\u202fanni. Se ha partecipato allo studio HONEY-B (R0000-HEMB-2187), non \u00e8 necessario partecipare alla fase di ammissione. HONEY-B \u00e8 uno studio di valutazione delle caratteristiche della malattia, compresi gli episodi di sanguinamento, in persone affette da emofilia B che ricevono la profilassi con FIX.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tAi partecipanti verranno rimborsate ragionevoli spese di viaggio sostenute per recarsi e tornare dalle visite dello studio; inoltre, le cure mediche relative alla partecipazione, compreso il trattamento in studio, saranno fornite gratuitamente. L\u2019\u00e9quipe dello studio Le illustrer\u00e0 tutti questi aspetti nel dettaglio.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Come posso partecipare?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSe desidera partecipare allo studio BEYOND-9, pu\u00f2 compilare il questionario di pre-screening che consentir\u00e0 di valutare la Sua potenziale idoneit\u00e0.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Ho i requisiti per partecipare? <\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tQuestionario<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Che cos\u2019altro dovrei sapere?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\"\"\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tAl pari di tutti gli altri farmaci, l\u2019assunzione del trattamento sperimentale implica possibili rischi. In caso di idoneit\u00e0 e se sceglie di partecipare, Le forniremo un modulo di consenso informato che illustra gli eventuali possibili rischi e tutti gli effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. \u00c8 anche possibile che il trattamento in studio abbia degli effetti non ancora noti. La salute e la sicurezza dei partecipanti sono le nostre principali priorit\u00e0 e saranno attentamente monitorate per l\u2019intera durata della partecipazione.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tNon vi \u00e8 alcuna garanzia che la partecipazione a questo studio Le permetta di ottenere benefici sotto il profilo medico. Le Sue condizioni potrebbero migliorare, rimanere invariate o persino peggiorare. Lei pu\u00f2 liberamente ritirarsi dallo studio per qualsiasi motivo e in qualsiasi momento.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Trovi un centro di studio nelle vicinanze<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tPer ulteriori informazioni sullo studio BEYOND-9 e per scoprire se sia adatto al Suo caso, La invitiamo a rivolgersi al centro di studio pi\u00f9 vicino, il cui personale \u00e8 a Sua completa disposizione.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t
\n\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t

Trovi il centro di studio pi\u00f9 vicino.<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t
\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tRicerca centro<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

What is the BEYOND-9 clinical research study? If you live with hemophilia B, please know that you are not alone in your medical journey. Hemophilia B is a rare genetic disease that affects about 4 in every 100,000 males worldwide according to the World Federation of Hemophilia (WFH). Currently, we are working on developing potential […]<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-20","page","type-page","status-publish","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/20","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/20\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}