What is a clinical research study?

A clinical research study is a medical research study in people. The potential new treatment or device being studied only enters a clinical study after researchers test it in the laboratory. If it looks promising, scientists carefully test and collect data about the potential treatment through clinical studies. A clinical study helps us learn how an investigational treatment works in the body. Clinical studies must be reviewed by a regulatory agency. In the United States, it’s the Food and Drug Administration (FDA). In Europe, it’s the European Medicines Agency (EMA). Agencies vary by region. They decide whether to approve the investigational treatment for doctors to prescribe. The first step is discovering and developing an investigational medicine to study. After that, clinical studies test to see if it is well tolerated and effective, and provide information on any side effects. Sometimes, researchers compare the potential medicine to a placebo. The placebo looks and is administered like the potential treatment but has no active ingredients. The potential treatment may also be compared to a standard treatment that is already approved and used for treatment. They compare it to current treatments, if available, to find out if the potential treatment is better.

What is the BEYOND-9 study?

For more information regarding the study, visit the About BEYOND-9 section.

Am I eligible to take part in the BEYOND-9 study?

To see if you are eligible, take our questionnaire in the Am I eligible? section.

Why are women excluded from the BEYOND-9 study?

The FIX protein is expressed by a gene located on the X chromosome. As males have only one X chromosome and no second copy of the gene, severe hemophilia more often affects males.

How many people will be taking part in the BEYOND-9 study?

Up to approximately 120 people worldwide are expected to participate. To find your nearest study site, please visit our Site finder .

What are my responsibilities if I take part?

If you join the study, there are certain things you will be expected to do. This includes, but is not limited to , attending study visits, getting your body weight, height, temperature, blood pressure and respiration rate taken by your study team, getting a scan of your liver to see if it’s healthy, telling your doctor when you experience bleeding that requires additional treatment, and getting your blood drawn for some tests.

How long will the study last?

BEYOND-9 may last up to approximately 2 years and 8 months. Participation may last longer (up to 4 years and 2 months) depending on time spent in the lead-in period. Additionally, if you enroll and receive the investigational treatment, you will be asked to join a long-term follow-up study lasting 15 years.

What are potential benefits of joining?

You will help us increase our medical understanding of hemophilia B which may benefit others in the future with this condition.

What are potential risks of joining?

The Informed Consent Form talks about all known risks. Before starting a clinical study, you must sign the document. Signing it means you agree to participate in the research study. The study staff will walk you through the study schedule and design. Ask questions so you are comfortable moving forward. Clinical studies are 100% voluntary. You can stop at any time.

Where is the study taking place?

The study is taking place in multiple countries worldwide. To find a study site near you, visit our Site finder .

Domande frequenti

Che cosa si intende per studio di ricerca clinica?

Uno studio di ricerca clinica è uno studio di ricerca medica condotto sulle persone. Il potenziale nuovo trattamento o dispositivo studiato viene adottato in uno studio clinico solo dopo essere stato testato in laboratorio dai ricercatori. Se i risultati sono incoraggianti, i ricercatori testano accuratamente e raccolgono dati sul potenziale trattamento tramite studi clinici. Gli studi clinici ci aiutano a scoprire il meccanismo di azione del trattamento sperimentale nell’organismo. Gli studi clinici devono essere valutati da un’agenzia di regolamentazione. Negli Stati Uniti, si tratta della Food and Drug Administration (FDA). In Europa, è l’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Le agenzie competenti variano a seconda dell’area geografica. I suddetti organismi decidono se approvare o meno la prescrizione del trattamento sperimentale da parte dei medici.

La prima fase consiste nell’individuazione e nello sviluppo di un farmaco sperimentale da studiare. Successivamente, gli studi clinici stabiliscono se questo è ben tollerato ed efficace e forniscono informazioni su eventuali effetti collaterali. Talvolta, i ricercatori confrontano il potenziale farmaco con un placebo. Quest’ultimo ha il medesimo aspetto del potenziale trattamento e viene somministrato allo stesso modo, ma non contiene alcun principio attivo. Il potenziale trattamento potrebbe altresì essere confrontato con un trattamento standard già approvato e impiegato come terapia. Viene confrontato con gli attuali trattamenti, se disponibili, allo scopo di determinare se il trattamento potenziale sia migliore.

In che cosa consiste lo studio BEYOND-9?

Per ulteriori informazioni sullo studio, consulti la sezione Informazioni su BEYOND-9

Sono idoneo a partecipare allo studio BEYOND-9?

Per sapere se è idoneo, risponda al nostro questionario nella sezione Ho i requisiti per partecipare?

Perché le donne sono escluse dallo studio BEYOND-9?

La proteina FIX è espressa da un gene situato sul cromosoma X. Poiché gli uomini hanno un solo cromosoma X e nessuna seconda copia del gene, l’emofilia grave colpisce più spesso il sesso maschile.

Quante persone parteciperanno allo studio BEYOND-9?

È prevista la partecipazione di circa 120 persone in tutto il mondo. Per individuare il centro di studio più vicino, usi la funzione Ricerca centro.

Quali sono le mie responsabilità se partecipo?

Se decide di partecipare allo studio, dovrà svolgere alcune attività. Questo prevede, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, recarsi alle visite dello studio, sottoporsi a misurazioni di peso corporeo, altezza, temperatura, pressione arteriosa e frequenza respiratoria da parte dell’équipe dello studio nonché a una scansione del fegato per determinarne lo stato di salute, informare il medico quando si verifica un sanguinamento per cui è necessario un trattamento aggiuntivo e sottoporsi a un prelievo di sangue per alcuni esami.

Quanto durerà lo studio?

Lo studio BEYOND-9 può durare fino a circa 2 anni e 8 mesi. La partecipazione può protrarsi ulteriormente (fino a 4 anni e 2 mesi) a seconda del tempo trascorso nella fase di ammissione. Inoltre, se decide di arruolarsi e ricevere il trattamento sperimentale, Le verrà chiesto di partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine della durata di 15 anni.

Quali sono i potenziali benefici della partecipazione?

Contribuirà ad approfondire le conoscenze mediche sull’emofilia B, che potrebbe essere d’ausilio ad altre persone in futuro con questa patologia.

Quali sono i potenziali rischi legati alla partecipazione?

Nel modulo di consenso informato sono presentati tutti i rischi noti. Prima di iniziare uno studio clinico, è necessario firmare il documento. Firmando questo modulo acconsente a partecipare allo studio di ricerca. L’équipe dello studio Le illustrerà il programma e il disegno dello studio. Ponga qualsiasi domanda ritenga opportuna in qualsiasi momento.

Gli studi clinici sono interamente volontari. Può interrompere la partecipazione in qualsiasi momento.

Dove si svolge lo studio?

Lo studio si svolge in più Paesi in tutto il mondo. Per individuare un centro di studio vicino a Lei, usi la funzione Ricerca centro.

E se ho altre domande?

Se ha ulteriori domande sulla partecipazione a questo studio di ricerca clinica, può segnalare questo sito web al Suo medico per discuterne in modo più approfondito. Può inoltre contattare un centro vicino a Lei.