In cosa consiste lo studio di ricerca clinica BEYOND-9?
Se è affetto da emofilia B, siamo qui per sostenerLa nel Suo percorso clinico. Secondo la Federazione Mondiale dell’Emofilia (WFH, World Federation of Hemofilia), l’emofilia B è una rara malattia genetica che colpisce circa 4 uomini su 100.000 in tutto il mondo.
Stiamo attualmente lavorando allo sviluppo di potenziali trattamenti per l’emofilia B. BEYOND-9 è uno studio clinico di
fase 1/2Per studio di ricerca clinica di fase 1 si intende uno studio di ricerca clinica della sicurezza e della tollerabilità complessive di un trattamento sperimentale. In uno studio di ricerca clinica di fase 2, i ricercatori valutano la sicurezza del potenziale trattamento e la dose migliore. I ricercatori studiano inoltre il funzionamento e i possibili effetti collaterali. volto a stabilire se una terapia sperimentale di inserimento genico mirato basata su CRISPR possa rivelarsi efficace e ben tollerata negli uomini affetti da emofilia B. Questa sperimentazione clinica utilizzerà un prodotto farmaceutico sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state completamente valutate dalle autorità di regolamentazione.
Ho i requisiti per partecipare?
Qual è il trattamento in studio?
Si tratta di una terapia sperimentale di inserimento genico basata su CRISPR/Cas9, sviluppata per inserire una sequenza funzionale di F9 (FIX) nel DNA nelle cellule epatiche, le cellule che producono naturalmente la proteina FIX. L’inserimento della sequenza nel DNA delle cellule epatiche ha lo scopo di prevenire il sanguinamento mediante il ripristino dei normali livelli di proteina FIX funzionale nel sangue.
CRISPR è l’acronimo di “sequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari”. Cas9 è una proteina 9 associata a CRISPR. La tecnologia CRISPR si serve della combinazione di due componenti per l’inserimento genico: un filamento di RNA guida e un enzima Cas9. Il filamento di RNA guida l’enzima Cas9 in modo preciso verso una sede corrispondente all’interno della sequenza del DNA. Solo allora l’enzima Cas9 pratica una piccola apertura per l’inserimento del nuovo gene.
Per maggiori informazioni sulla terapia genica, consulti la sezione Cos’è la terapia genica?
Una volta che il medico dello studio confermerà la Sua idoneità, verrà assegnato a ricevere una singola dose del trattamento in studio tramite infusione e.v. (endovenosa, in vena).
Cosa devo aspettarmi nel caso in cui decidessi di partecipare?
La partecipazione allo studio è interamente volontaria
può durare fino a circa 2 anni e 8 mesi
La partecipazione allo studio è interamente volontaria (ossia è una scelta che spetta a Lei). Le forniremo informazioni sul programma nonché sul Suo ruolo e sulle Sue responsabilità di partecipante allo studio BEYOND-9. Può abbandonare lo studio in qualsiasi momento senza che ciò influisca sull’assistenza sanitaria che riceve regolarmente.
Se decide di partecipare allo studio, dovrà svolgere alcune attività, tra cui sottoporsi alle visite dello studio e a determinate valutazioni e procedure. La Sua partecipazione può durare fino a circa 2 anni e 8 mesi. La partecipazione può protrarsi ulteriormente (fino a 4 anni e 2 mesi) a seconda del tempo trascorso nella fase di ammissione.
Una volta ricevuto il trattamento dello studio, è previsto un follow-up della durata massima di 15 anni. In questo modo continueremo a monitorare la Sua sicurezza, in quanto si tratta di una terapia nuova ed è possibile che alcuni effetti si manifestino solo in un momento successivo. A tal fine, Le verrà chiesto di partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine al termine di questo studio.
Le verrà consegnato un diario elettronico su cui registrerà gli episodi di sanguinamento e il ricorso alla terapia sostitutiva con FIX per l’intera durata dello studio. Se non può recarsi al centro di studio, ha la possibilità di sottoporsi a determinate visite al Suo domicilio o in un altro luogo accettabile. Tale possibilità dipende da diversi fattori, come ad esempio le normative locali del Suo Paese. L’équipe dello studio Le illustrerà tutti questi aspetti nel dettaglio.
Diagramma di flusso dello studio
* Non necessaria per i partecipanti che si arruolano dopo aver partecipato per almeno = mesi in un altro studio di ammissione (R0000-HEMB-2187).
^ Test di funzionalità epatica eseguiti ogni due settimane durante le Settimane 4-12.
Per questo studio sarà prevista una fase di ammissione prima di ricevere il trattamento in studio, in cui continuerà ad assumere la profilassi standard con FIX e a registrare gli episodi di sanguinamento per un periodo di almeno 6 mesi e di massimo 2 anni. Se ha partecipato allo studio HONEY-B (R0000-HEMB-2187), non è necessario partecipare alla fase di ammissione. HONEY-B è uno studio di valutazione delle caratteristiche della malattia, compresi gli episodi di sanguinamento, in persone affette da emofilia B che ricevono la profilassi con FIX.
Ai partecipanti verranno rimborsate ragionevoli spese di viaggio sostenute per recarsi e tornare dalle visite dello studio; inoltre, le cure mediche relative alla partecipazione, compreso il trattamento in studio, saranno fornite gratuitamente. L’équipe dello studio Le illustrerà tutti questi aspetti nel dettaglio.
Come posso partecipare?
Se desidera partecipare allo studio BEYOND-9, può compilare il questionario di pre-screening che consentirà di valutare la Sua potenziale idoneità.
Ho i requisiti per partecipare?
Che cos’altro dovrei sapere?
Al pari di tutti gli altri farmaci, l’assunzione del trattamento sperimentale implica possibili rischi. In caso di idoneità e se sceglie di partecipare, Le forniremo un modulo di consenso informato che illustra gli eventuali possibili rischi e tutti gli effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. È anche possibile che il trattamento in studio abbia degli effetti non ancora noti. La salute e la sicurezza dei partecipanti sono le nostre principali priorità e saranno attentamente monitorate per l’intera durata della partecipazione.
Non vi è alcuna garanzia che la partecipazione a questo studio Le permetta di ottenere benefici sotto il profilo medico. Le Sue condizioni potrebbero migliorare, rimanere invariate o persino peggiorare. Lei può liberamente ritirarsi dallo studio per qualsiasi motivo e in qualsiasi momento.
Trovi un centro di studio nelle vicinanze
Per ulteriori informazioni sullo studio BEYOND-9 e per scoprire se sia adatto al Suo caso, La invitiamo a rivolgersi al centro di studio più vicino, il cui personale è a Sua completa disposizione.
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