Qu’est-ce que la thérapie par introduction de gène et la technologie CRISPR ?
CRISPR signifie « clustered regularly interspaced short palindromic repeats » (système de répétitions palindromiques courtes groupées et régulièrement espacées). La Cas9 est une protéine 9 associée au CRISPR. La technologie CRISPR comporte deux parties qui travaillent conjointement pour l’introduction de gène : un brin d’ARN guide et une enzyme Cas9. Le brin d’ARN guide conduit l’enzyme Cas9 avec précision jusqu’à l’emplacement correspondant dans la séquence d’ADN. Ce n’est qu’à ce moment-là que l’enzyme Cas9 crée une petite ouverture pour l’introduction du nouveau gène.
Le traitement expérimental est une thérapie par introduction de gène ciblée basée sur le CRISPR qui fonctionne en deux étapes, qui sont toutes deux nécessaires pour que la thérapie fonctionne. La première étape consiste à délivrer un vecteur viral qui introduit un gène thérapeutique dans une cellule hépatique cible, tandis qu’un transporteur à base de lipides transmet la technologie CRISPR au gène cible. La deuxième étape consiste en une introduction ciblée : une fois à l’intérieur de la cellule hépatique, la technologie CRISPR cible un endroit précis de l’ADN, où le nouveau gène thérapeutique est introduit. Conjointement, ces deux étapes sont appelées introduction de gène par CRISPR. L’introduction de gène par CRISPR ajoute le nouveau gène directement dans l’ADN à un endroit précis afin qu’il fasse partie intégrante de votre ADN. Cela diffère de certaines autres thérapies géniques qui impliquent un virus apportant un nouveau gène dans une cellule qui n’est pas destiné à devenir une partie de l’ADN de la cellule.
À l’heure actuelle, il n’existe pas de thérapies autorisées basées sur l’introduction de gène par CRISPR. Toutefois, la technologie CRISPR est étudiée dans le cadre d’autres essais cliniques pour traiter d’autres maladies génétiques.
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