FAQ

Une étude de recherche clinique est une étude de recherche médicale menée sur des personnes. Le nouveau traitement ou dispositif potentiel à évaluer ne fait l’objet d’une étude clinique qu’après avoir été testé en laboratoire par les chercheurs. S’il semble prometteur, les scientifiques procèdent à des tests approfondis et recueillent des données sur le traitement potentiel par le biais d’études cliniques. Nous pouvons ainsi mieux comprendre les effets d’un traitement expérimental sur l’organisme. Les études cliniques doivent être examinées par un organisme de réglementation. Aux États-Unis, il s’agit de la FDA (Food and Drug Administration). En Europe, il s’agit de l’EMA (Agence européenne des médicaments). Généralement, chaque région administrative possède son organisme de réglementation. C’est lui qui décide d’autoriser un traitement expérimental afin qu’il soit prescrit ultérieurement par les médecins. 

La première étape consiste à découvrir et développer un médicament expérimental à étudier. Ensuite, les études cliniques permettent de déterminer si le médicament est efficace et bien toléré, et elles renseignent sur ses éventuels effets indésirables. Parfois, les chercheurs comparent le médicament potentiel avec un placebo. S’il ressemble au traitement potentiel et s’il est administré de la même manière, le placebo ne contient en revanche aucun principe actif. Le traitement potentiel peut également être comparé avec un traitement standard déjà autorisé et utilisé pour la même indication. Ils le comparent aux traitements actuels, s’ils sont disponibles, afin de déterminer si le traitement potentiel est plus efficace. 

Pour plus d’informations concernant l’étude, consultez la rubrique À propos de l’étude BEYOND-9

Pour voir si vous pouvez y participer, répondez à notre questionnaire proposé dans la rubrique Suis-je admissible ?

La protéine FIX est exprimée par un gène situé sur le chromosome X. Étant donné que les hommes n’ont qu’un seul chromosome X et aucune deuxième copie du gène, l’hémophilie sévère touche plus souvent les hommes. 

Jusqu’à environ 120 personnes devraient participer à l’étude dans le monde. Pour trouver le centre d’étude le plus proche de chez vous, veuillez consulter notre Localisateur de centre.

Si vous participez à l’étude, certaines choses vous seront demandées. Il s’agit notamment d’assister aux visites de l’étude, de faire mesurer votre poids votre taille, votre température, votre pression artérielle et votre fréquence respiratoire par l’équipe chargée de l’étude, de passer un scanner du foie pour vérifier qu’il est en bonne santé, d’informer votre médecin en cas de saignement nécessitant un traitement supplémentaire et de vous soumettre à une prise de sang pour certains examens.; 

Votre participation à l’étude BEYOND-9 peut durer jusqu’à environ 2 ans et 8 mois. La participation peut durer plus longtemps (jusqu’à 4 ans et 2 mois) en fonction du temps passé dans la période préliminaire. En outre, si vous êtes recruté et recevez le traitement expérimental, il vous sera demandé de participer à une étude de suivi à long terme d’une durée de 15 ans. 

Vous nous aiderez à améliorer notre compréhension médicale de l’hémophilie B, ce qui pourra bénéficier à d’autres personnes atteintes de cette maladie à l’avenir. 

Le formulaire de consentement éclairé mentionne tous les risques connus. Avant de débuter une étude clinique, vous devez signer ce document. En le signant, vous acceptez de participer à l’étude de recherche. Le personnel de l’étude vous expliquera le calendrier et le plan de l’étude. Posez des questions afin de vous sentir suffisamment à l’aise pour poursuivre la procédure. 

La participation aux études cliniques est entièrement volontaire. Vous pouvez arrêter à tout moment. 

L’étude est menée dans de nombreux pays à travers le monde. Pour trouver un centre d’étude près de chez vous, consultez notre Localisateur de centre.