Qu’est-ce que l’étude de recherche clinique BEYOND-9 ?
Si vous êtes atteint d’hémophilie B, sachez que vous n’êtes pas seul dans votre parcours médical. L’hémophilie B est une maladie génétique rare qui touche environ 4 hommes sur 100 000 dans le monde, selon la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH).
Actuellement, nous travaillons au développement de traitements potentiels de l’hémophilie B. L’étude BEYOND-9 est une étude clinique de
phase I/IIUne étude de recherche clinique de phase I est une étude de recherche clinique portant sur la sécurité globale et la tolérabilité d’un traitement expérimental. Au cours d’une étude de recherche clinique de phase II, les investigateurs évaluent la sécurité du traitement potentiel et la meilleure dose à administrer. Les chercheurs étudient également son mécanisme d’action et ses éventuels effets indésirables. visant à déterminer si une thérapie par introduction de gène ciblée expérimentale basée sur le CRISPR peut être efficace et bien tolérée chez des hommes atteints d’hémophilie B. Cet essai clinique utilisera un médicament expérimental dont la sécurité et l’efficacité n’ont pas été pleinement évaluées par les autorités réglementaires.
Suis-je admissible ?
Quel est le traitement à l’étude ?
Le traitement à l’étude est une thérapie par introduction de gène expérimentale basée sur le CRISPR/la Cas9. Il est développé pour introduire une séquence fonctionnelle de F9 (FIX) dans l’ADN des cellules hépatiques, les cellules qui produisent naturellement la protéine FIX. L’introduction de la séquence dans l’ADN des cellules hépatiques vise à prévenir les hémorragies en rétablissant des taux normaux de protéine FIX fonctionnelle dans le sang.
CRISPR signifie « clustered regularly interspaced short palindromic repeats » (système de répétitions palindromiques courtes groupées et régulièrement espacées). La Cas9 est une protéine 9 associée au CRISPR. La technologie CRISPR comporte deux parties qui travaillent conjointement pour l’introduction de gène : un brin d’ARN guide et une enzyme Cas9. Le brin d’ARN guide conduit l’enzyme Cas9 avec précision jusqu’à l’emplacement correspondant dans la séquence d’ADN. Ce n’est qu’à ce moment-là que l’enzyme Cas9 crée une petite ouverture pour l’introduction du nouveau gène.
Pour en savoir plus sur la thérapie génique, veuillez consulter la rubrique Qu’est-ce que la thérapie génique ?
Une fois que le médecin de l’étude aura confirmé que vous remplissez les conditions requises, vous recevrez une dose unique du traitement à l’étude par perfusion IV (intraveineuse — dans une veine).
À quoi dois-je m’attendre si je participe ?
La participation à l’étude est entièrement volontaire
Votre participation peut durer jusqu’à environ 2 ans et 8 mois
La participation à l’étude est entièrement volontaire (c’est vous qui décidez). Vous recevrez des informations sur ce qui vous attend, ainsi que sur votre rôle et vos responsabilités si vous participez à l’étude BEYOND-9. Vous pourrez quitter l’étude à tout moment sans que cela ait une incidence sur vos soins de santé habituels.
Si vous participez à l’étude, certaines choses vous seront demandées. Vous devrez notamment assister aux visites de l’étude et vous soumettre à certains examens et procédures. Votre participation peut durer jusqu’à environ 2 ans et 8 mois. La participation peut durer plus longtemps (jusqu’à 4 ans et 2 mois) en fonction du temps passé dans la période préliminaire.
Il est prévu que vous soyez suivi pendant une période pouvant aller jusqu’à 15 ans après l’administration du traitement à l’étude. En effet, il s’agit de suivre l’innocuité du traitement parce qu’il s’agit d’une nouvelle thérapie et il est possible que certains effets ne se manifestent que plus tard. À cette fin, il vous sera demandé de participer à une étude de suivi à long terme à la fin de cette étude.
Un journal électronique vous sera remis pour y consigner les événements hémorragiques et l’utilisation du traitement de substitution du FIX pendant toute la durée de l’étude. Il est possible que vous puissiez effectuer certaines visites à domicile ou dans un autre lieu acceptable si vous n’êtes pas en mesure de vous rendre sur le centre d’étude. Cette option dépend de plusieurs facteurs, tels que les réglementations locales de votre pays. L’équipe chargée de l’étude discutera de tout cela avec vous.
Diagramme de flux de l’étude
* Non requis pour les participants recrutés après au moins 6 mois dans une étude préliminaire distincte (R0000-HEMB-2187)
^ Tests de la fonction hépatique effectués deux fois par semaine au cours des Semaines 4 à 12
Cette étude comportera une période préliminaire avant que vous ne receviez le traitement à l’étude, au cours de laquelle vous poursuivrez votre prophylaxie par FIX conventionnelle et consignerez vos événements hémorragiques pendant au moins 6 mois et jusqu’à 2 ans. Si vous avez déjà participé à l’étude HONEY-B (R0000-HEMB-2187), vous n’avez pas besoin de participer à la période préliminaire. L’étude HONEY-B est une étude visant à évaluer les caractéristiques de la maladie, y compris les événements hémorragiques, chez les personnes atteintes d’hémophilie B qui reçoivent une prophylaxie par FIX.
Les participants seront remboursés de leurs frais de déplacement raisonnables liés aux visites de l’étude, et les soins médicaux associés à leur participation, y compris le traitement à l’étude, seront fournis gratuitement. L’équipe chargée de l’étude discutera de tout cela avec vous.
Comment puis-je participer ?
Si vous souhaitez participer à l’étude BEYOND-9, vous pouvez répondre à un bref questionnaire de pré-sélection pour voir si vous êtes admissible.
Suis-je admissible ?
Que dois-je savoir d’autre ?
Comme pour tous les médicaments, la prise du traitement expérimental peut comporter des risques. Si vous êtes admissible et que vous choisissez de participer, vous recevrez un formulaire de consentement éclairé expliquant les risques et les effets secondaires éventuels. Il est également possible que le traitement à l’étude ait des effets inconnus sur vous. Votre santé et votre sécurité constituent nos priorités absolues. Elles seront rigoureusement contrôlées tout au long de votre participation à l’étude.
Il n’existe aucune garantie que vous tirerez un bénéfice médical de votre participation à cette étude. Votre état de santé peut s’améliorer, rester stable, voire s’aggraver. Vous êtes libre de quitter l’étude à tout moment et pour quelque raison que ce soit.
Trouver un centre d’étude près de chez vous
Pour en savoir plus sur l’étude BEYOND-9 et déterminer si l’étude peut vous convenir, veuillez contacter le centre d’étude le plus proche de chez vous, qui sera ravi de vous aider.
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