Preguntas frecuentes

Un estudio de investigación clínica es un estudio de investigación médica que se realiza con personas. El posible tratamiento o dispositivo nuevo que se estudia únicamente ingresa a un estudio clínico después de que los investigadores lo analizan en el laboratorio. Si parece prometedor, los científicos lo evalúan cuidadosamente y recopilan datos sobre el posible tratamiento mediante estudios clínicos. Un estudio clínico nos ayuda a aprender cómo funciona un tratamiento en fase de investigación en el cuerpo. Una agencia reguladora debe revisar los estudios clínicos. En los Estados Unidos, esta agencia es la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En Europa, es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las agencias varían según la región. Ellos deciden si aprobar el tratamiento en investigación para que los médicos lo receten. 

El primer paso es descubrir y desarrollar un medicamento en investigación para estudiar. Luego, los estudios clínicos comprueban si se tolera adecuadamente y es eficaz y brindan información sobre cualquier efecto secundario. A veces, los investigadores comparan el posible medicamento con un placebo. El placebo tiene el mismo aspecto y se administra al igual que el posible tratamiento, pero no contiene ingredientes activos. El posible tratamiento también se puede comparar con un tratamiento estándar que ya está aprobado y se utiliza para el tratamiento. Lo comparan con los tratamientos actuales, si están disponibles, para averiguar si el posible tratamiento es mejor. 

Para obtener más información sobre el estudio, visite la sección Acerca de BEYOND-9

Para saber si es elegible, responda el cuestionario en la sección ¿Soy elegible?

La proteína del FIX se expresa mediante un gen ubicado en el cromosoma X. Como los hombres tienen solo un cromosoma X y no tienen una segunda copia del gen, la hemofilia severa afecta más a menudo a los hombres. 

Se espera que participen hasta aproximadamente 120 personas de todo el mundo. Para encontrar el centro de estudio más cercano, visite nuestro Buscador de Centros.

Si se une al estudio, hay ciertas cosas que se espera que haga. Esto incluye, entre otras, asistir a visitas de estudio, someterse a mediciones del peso corporal, la estatura, la temperatura, la presión arterial y la frecuencia respiratoria por parte del equipo de estudio, hacerse una exploración del hígado para ver si está sano, informar a su médico cuando experimente sangrado que requiera tratamiento adicional y obtener la extracción de sangre para algunas pruebas. 

BEYOND-9 puede durar hasta aproximadamente 2 años y 8 meses. La participación puede durar más tiempo (hasta 4 años y 2 meses) dependiendo del tiempo empleado en el período de preinclusión. Además, si se inscribe y recibe el tratamiento en investigación, se le pedirá que se una a un estudio de seguimiento a largo plazo que durará 15 años. 

Nos ayudará a ampliar nuestros conocimientos médicos sobre la hemofilia B, lo que podría beneficiar a otros con esta afección en el futuro. 

En el Formulario de Consentimiento Informado se detallan todos los riesgos conocidos. Antes de comenzar un estudio clínico, debe firmar este documento. Firmarlo significa que usted acepta participar en el estudio de investigación. El personal del estudio le explicará el cronograma y el diseño del estudio. Haga preguntas para que se sienta cómodo al seguir adelante. 

Los estudios clínicos son 100 % voluntarios. Puede dejar de participar en cualquier momento. 

El estudio se realiza en varios países del mundo. Para encontrar un centro del estudio cerca de usted, visite nuestro Buscador de Centros.