{"id":22,"date":"2024-06-06T18:04:56","date_gmt":"2024-06-06T18:04:56","guid":{"rendered":"https:\/\/stgbeyond9.wpenginepowered.com\/?page_id=22"},"modified":"2026-05-25T13:49:13","modified_gmt":"2026-05-25T13:49:13","slug":"hcp","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/es-es\/hcp\/","title":{"rendered":"Para profesionales sanitarios"},"content":{"rendered":"
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\u00bfAtiende a pacientes con hemofilia\u202fB?<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Hable con sus pacientes sobre BEYOND-9<\/h3>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tClinicaltrials.gov<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tAl no haber cura para la hemofilia\u202fB, actualmente se encuentra en marcha el estudio de investigaci\u00f3n cl\u00ednica BEYOND-9 para investigar posibles opciones de tratamiento a largo plazo que puedan beneficiar tanto a adultos como a ni\u00f1os. Considere a BEYOND-9 como una oportunidad para sus pacientes con hemofilia\u202fB de acceder a tratamientos en investigaci\u00f3n.\n\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tBEYOND-9 es un primer estudio en humanos (FIH) de fase\u202f1\/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocin\u00e9tica (FC) y farmacodin\u00e1mica (FD) de un tratamiento en investigaci\u00f3n en participantes con hemofilia\u202fB cong\u00e9nita severa y moderadamente severa con actividad funcional del FIX \u22642\u202f%.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tEl tratamiento del estudio es una terapia de inserci\u00f3n g\u00e9nica de repeticiones palindr\u00f3micas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR)\/basada en la prote\u00edna\u202f9 (Cas9) asociada a CRISPR. Se compone de 2\u202fcomponentes que se administrar\u00e1n mediante una infusi\u00f3n intravenosa sist\u00e9mica secuencial de una sola vez.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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<\/span><\/strong> El componente\u202f1<\/b> contiene un gen de ADN F9 sin promotor que codifica una prote\u00edna FIX humana de tipo natural, administrada mediante el serotipo\u202f8 del virus adenoasociado recombinante (rAAV8). La plantilla de ADN F9 se inserta en el lugar donde se ha producido la ruptura del ADN bicatenario (DSB) y se transcribe bajo la influencia del promotor de la alb\u00famina (ALB) end\u00f3gena, lo que resulta en la expresi\u00f3n de prote\u00edna FIX humana de tipo natural y su secreci\u00f3n desde el h\u00edgado.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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<\/span><\/strong> El componente\u202f2<\/b> utiliza una tecnolog\u00eda modular de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (NPL) para administrar el ARN de gu\u00eda \u00fanica (ARNgu) dirigido a la ALB y el ARNm que codifica la endonucleasa Cas9 guiada por el ARN a los hepatocitos, lo que permite la introducci\u00f3n de un DSB de sitio espec\u00edfico en el primer intr\u00f3n del locus de ALB.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tDescargar<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSe espera que los pacientes participen en este estudio durante aproximadamente 2\u202fa\u00f1os y 8\u202fmeses. La participaci\u00f3n puede durar m\u00e1s tiempo (hasta 4\u202fa\u00f1os y 2\u202fmeses) dependiendo del tiempo empleado en el per\u00edodo de preinclusi\u00f3n.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSe reembolsar\u00e1n a los participantes los gastos razonables de viaje de ida y vuelta a las visitas, y la atenci\u00f3n m\u00e9dica relacionada con su participaci\u00f3n, incluido el tratamiento del estudio, ser\u00e1 gratuita. \n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tAcerca de BEYOND-9<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\u00bfC\u00f3mo puede ayudarnos?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tBEYOND-9 inscribir\u00e1 hasta aproximadamente 120\u202fpersonas en aproximadamente 10\u202fpa\u00edses de todo el mundo. El \u00e9xito de BEYOND-9 depende de que los m\u00e9dicos remitan a sus pacientes como posibles participantes en el estudio. Revise los criterios clave del estudio que figuran a continuaci\u00f3n para ayudarle a identificar posibles candidatos.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Criterios clave de inclusi\u00f3n:<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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  • Sexo masculino (\u226518\u202fa\u00f1os)
    NOTA: en el futuro, existen planes de incluir a pacientes pedi\u00e1tricos en el ensayo cl\u00ednico (entre 2 y 17\u202fa\u00f1os de edad)<\/li>
  • Diagn\u00f3stico confirmado de hemofilia\u202fB severa o moderadamente severa con antecedentes m\u00e9dicos de actividad funcional del FIX \u22642\u202f% o <0,02\u202fUI\/mL<\/li>
  • Actualmente recibiendo tratamiento preventivo con FIX y con experiencia previa con terapia de FIX: \u2265150\u202fd\u00edas de exposici\u00f3n documentados a un producto de prote\u00edna FIX, como producto recombinante, derivado del plasma o producto de FIX de vida media prolongada<\/li>
  • Participaci\u00f3n en el per\u00edodo de preinclusi\u00f3n de este estudio intervencionista O en un estudio de preinclusi\u00f3n independiente (R0000-HEMB-2187) durante al menos 6\u202fmeses para la recolecci\u00f3n de datos de ABR mientras se recibe FIX como tratamiento preventivo.
    NOTA: los primeros 3\u202fparticipantes incluidos en la Parte\u202f1 del estudio no est\u00e1n obligados a participar en el per\u00edodo de preinclusi\u00f3n<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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    Criterios clave de exclusi\u00f3n:<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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    • Antecedentes de inhibidor del FIX (evaluaci\u00f3n cl\u00ednica o de laboratorio) en 2 o m\u00e1s ocasiones\u202f<\/li>
    • T\u00edtulo del inhibidor en unidades Bethesda mayor que el l\u00edmite superior de la normalidad (LSN) en la selecci\u00f3n\u202f\u202f<\/li>
    • Anticuerpos preexistentes detectables contra la c\u00e1pside de AAV8; seg\u00fan lo medido mediante ELISA en la preselecci\u00f3n (o la visita final de preinclusi\u00f3n, si corresponde)<\/li>
    • Un participante no es elegible si se documenta alguno de los siguientes diagn\u00f3sticos preexistentes, que son indicativos de una enfermedad hep\u00e1tica subyacente significativa:\u202f\u202f
      • Enfermedad hep\u00e1tica colest\u00e1tica\u202f\u202f<\/li>
      • Cirrosis hep\u00e1tica\u202f\u202f<\/li>
      • Hipertensi\u00f3n portal\u202f\u202f<\/li>
      • Esplenomegalia\u202f\u202f<\/li>
      • Encefalopat\u00eda hep\u00e1tica\u202f\u202f<\/li><\/ul><\/li>
      • Evidencia de fibrosis hep\u00e1tica avanzada que indique o sea igual a la enfermedad de METAVIR en estadio\u202f3 durante el examen de selecci\u00f3n (es decir, medici\u00f3n de rigidez hep\u00e1tica \u22659\u202fkPa), medida mediante elastograf\u00eda transitoria (FibroScan) en el momento del examen de selecci\u00f3n o medida dentro de los 6\u202fmeses previos a la visita de selecci\u00f3n<\/li>
      • Evidencia de cirrosis y\/o hipertensi\u00f3n portal evaluada por ecograf\u00eda hep\u00e1tica durante la selecci\u00f3n o medida dentro de los 6\u202fmeses previos a la visita de selecci\u00f3n\u202f<\/li>
      • Antecedentes de eventos tromboemb\u00f3licos arteriales o venosos tales como, entre otros, accidente cerebrovascular no hemorr\u00e1gico, infarto de miocardio, embolia arterial, trombosis venosa profunda, embolia pulmonar, a excepci\u00f3n de la trombosis asociada al cat\u00e9ter para la cual no hay actualmente en curso un tratamiento antitromb\u00f3tico<\/li>
      • Antecedentes de hipersensibilidad a corticosteroides o afecci\u00f3n \n\nm\u00e9dica conocida que requiera la administraci\u00f3n cr\u00f3nica de corticosteroides<\/li>
      • Haber recibido previamente cualquier terapia g\u00e9nica basada en AAV con una terapia g\u00e9nica comercializada o en un ensayo cl\u00ednico o tener la intenci\u00f3n de recibir terapia g\u00e9nica aprobada o en investigaci\u00f3n basada en AAV distinta del tratamiento del estudio durante el per\u00edodo del estudio<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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