¿Qué es la terapia de inserción génica y la tecnología CRISPR?

CRISPR significa «repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas». La Cas9 es una proteína 9 asociada a CRISPR. La tecnología CRISPR tiene dos partes que trabajan juntas para la inserción de genes: una cadena de ARN guía y una enzima Cas9. La cadena de ARN guía la enzima Cas9 precisamente hasta una ubicación de coincidencia dentro de la secuencia de ADN. Solo entonces la enzima Cas9 crea una pequeña abertura donde se puede insertar el nuevo gen.

El tratamiento en investigación es una terapia de inserción génica dirigida basada en CRISPR que funciona en dos pasos, ambos necesarios para que la terapia funcione. El primer paso consiste en la administración, en la que un vector viral administra un gen terapéutico en una célula hepática objetivo, mientras que un portador basado en lípidos suministra la tecnología CRISPR al gen objetivo. El segundo paso implica la inserción dirigida, donde una vez dentro de la célula hepática, la tecnología CRISPR apunta a una ubicación precisa dentro del ADN, donde se inserta el nuevo gen terapéutico. Juntos, los dos pasos se conocen como inserción génica mediante CRISPR. La inserción génica mediante CRISPR agrega el nuevo gen directamente en el ADN en una ubicación precisa para que se convierta en una parte permanente de su ADN. Esto es diferente de algunas otras terapias génicas que involucran un virus que lleva un nuevo gen a una célula que no está destinado a convertirse en parte del ADN de la célula.

En este momento, no hay terapias aprobadas que se basen en el uso de la inserción génica mediante CRISPR. Sin embargo, la tecnología CRISPR se está estudiando en otros ensayos clínicos para tratar otras enfermedades genéticas.

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