Preguntas frecuentes

Un estudio de investigación clínica es un estudio de investigación médica realizado en personas. El posible tratamiento o dispositivo nuevo que se estudia únicamente entra en un estudio clínico una vez que los investigadores lo han probado en el laboratorio. Si parece prometedor, los científicos lo analizan exhaustivamente y recopilan datos sobre el posible tratamiento a través de estudios clínicos. Un estudio clínico nos ayuda a aprender cómo funciona un tratamiento en investigación en el cuerpo. Los estudios clínicos deben pasar la revisión de un organismo regulatorio. En los Estados Unidos, es la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En Europa, es la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las agencias varían según la región. Deciden si aprueban el tratamiento en investigación para que los médicos lo prescriban. 

El primer paso es descubrir y desarrollar una medicina en investigación para estudiar. Después, los estudios clínicos realizan pruebas para saber si tiene buena tolerancia y es efectivo, y proporcionan información sobre los posibles efectos secundarios. A veces, los investigadores comparan el medicamento potencial con un placebo. El placebo se ve y se administra como el tratamiento potencial, pero no tiene ingredientes activos. El tratamiento potencial también puede compararse con un tratamiento estándar que ya está aprobado y es utilizado para el tratamiento. Lo comparan con los tratamientos actuales, si están disponibles, para averiguar si el tratamiento potencial es mejor. 

Para obtener más información sobre el estudio, visite la sección Acerca de BEYOND-9

Para ver si usted reúne las condiciones necesarias, complete nuestro cuestionario en la sección ¿Cumplo con los requisitos?

La proteína del FIX se expresa mediante un gen ubicado en el cromosoma X. Como los hombres tienen solo un cromosoma X y no tienen una segunda copia del gen, la hemofilia severa afecta más a menudo a los hombres. 

Se espera que participen unas 120 personas de todo el mundo. Para buscar el centro de estudio más cercano, visite nuestro Buscador de Centros.

Si se une al estudio, hay ciertas cosas que se espera que haga. Esto incluye, entre otras, asistir a visitas de estudio, someterse a mediciones del peso corporal, la estatura, la temperatura, la presión arterial y la frecuencia respiratoria por parte del equipo de estudio, hacerse una exploración del hígado para ver si está sano, informar a su médico cuando experimente sangrado que requiera tratamiento adicional y obtener la extracción de sangre para algunas pruebas. 

BEYOND-9 puede durar hasta aproximadamente 2 años y 8 meses. La participación puede durar más tiempo (hasta 4 años y 2 meses) dependiendo del tiempo empleado en el período de preinclusión. Además, si se inscribe y recibe el tratamiento en investigación, se le pedirá que se una a un estudio de seguimiento a largo plazo que durará 15 años. 

Nos ayudará a aumentar nuestros conocimientos médicos de la hemofilia B, lo que puede beneficiar a otras personas con esta afección en el futuro. 

El Formulario de Consentimiento Informado habla de todos los riesgos conocidos. Antes de comenzar un estudio clínico, debe firmar el documento. Al firmarlo, acepta participar en el estudio de investigación. El personal del estudio le explicará el calendario y el diseño del estudio. Plantee las preguntas que necesite para sentirse a gusto al seguir adelante. 

Los estudios clínicos son 100 % voluntarios. Puede parar en cualquier momento. 

El estudio se está llevando a cabo en múltiples centros de todo el mundo. Para encontrar un centro del estudio cerca de usted, visite nuestro Buscador de Centros.