{"id":20,"date":"2024-06-06T18:04:24","date_gmt":"2024-06-06T18:04:24","guid":{"rendered":"https:\/\/stgbeyond9.wpenginepowered.com\/?page_id=20"},"modified":"2025-07-29T09:32:29","modified_gmt":"2025-07-29T09:32:29","slug":"about-beyond-9","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/about-beyond-9\/","title":{"rendered":"\u00dcber die BEYOND-9-Studie"},"content":{"rendered":"
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Was ist die klinische Forschungsstudie BEYOND-9?<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Wenn Sie mit H\u00e4mophilie\u202fB leben, sollten Sie wissen, dass Sie Ihren medizinischen Weg nicht alleine gehen m\u00fcssen. H\u00e4mophilie\u202fB ist ein seltener genetischer Defekt, die laut der World Federation of Hemophilia (WFH) weltweit etwa 4 von 100.000\u202fM\u00e4nnern betrifft.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t

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Derzeit arbeiten wir an der Entwicklung m\u00f6glicher Behandlungen gegen H\u00e4mophilie\u202fB. Die Studie BEYOND-9 ist eine klinische Studie der
Phase\u202fI\/II,In einer klinischen Studie der Phase\u202fI wird die allgemeine Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit einer Pr\u00fcfbehandlung untersucht. In einer klinischen Studie der Phase\u202fII bewerten die Forschenden die Sicherheit der Pr\u00fcfbehandlung und bestimmen die am besten geeignete Dosis. Die Forschenden untersuchen au\u00dferdem die Wirkungsweise und m\u00f6gliche Nebenwirkungen.<\/span><\/span> in der untersucht werden soll, ob eine in der Erprobung befindliche CRISPR-basierte zielgerichtete Therapie zur Geninsertion (Geneinf\u00fcgung) bei M\u00e4nnern mit H\u00e4mophilie\u202fB wirksam und gut vertr\u00e4glich ist. In dieser klinischen Studie wird ein in der Erprobung befindliches Arzneimittel angewendet, dessen Sicherheit und Wirksamkeit noch nicht vollst\u00e4ndig von den Zulassungsbeh\u00f6rden evaluiert wurden.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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Kommt die Studie f\u00fcr mich infrage? <\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tFragebogen<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Was ist die Pr\u00fcfbehandlung?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tDie Pr\u00fcfbehandlung ist eine in der Erprobung befindliche CRISPR\/Cas9-basierte Geninsertionstherapie. Die Therapie wird aktuell entwickelt, um eine funktionelle F9(FIX)-Sequenz in die DNA der Leberzellen einzuf\u00fcgen. Diese Zellen sind f\u00fcr die nat\u00fcrliche Produktion des FIX-Proteins verantwortlich. Durch die Einf\u00fcgung (Insertion) der Sequenz in die DNA der Leberzellen sollen Blutungen verhindert werden, indem die normale Menge an funktionellem FIX-Protein im Blut wiederhergestellt wird. \t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tCRISPR steht f\u00fcr \u201eClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats\u201c\u202f\u2013 regelm\u00e4\u00dfig verteilte kurze palindromische Wiederholungen. Cas9 ist die Abk\u00fcrzung f\u00fcr \u201eCRISPR-assoziiertes Protein\u202f9\u201c. Die CRISPR-Technologie setzt sich aus zwei Komponenten zusammen, die beim Einf\u00fcgen (Insertion) von Genen zusammenwirken: einem RNA-Leitstrang und einem Cas9-Enzym. Der RNA-Leitstrang geleitet das Cas9-Enzym genau an die passende Stelle innerhalb der DNA-Sequenz. Erst dann schafft das Cas9-Enzym eine kleine \u00d6ffnung, in die das neue Gen eingef\u00fcgt werden kann.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tWeitere Informationen \u00fcber das Thema Gentherapie finden Sie im Abschnitt Was ist eine Gentherapie?<\/a> <\/span>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSobald der Pr\u00fcfarzt\/die Pr\u00fcf\u00e4rztin best\u00e4tigt, dass die Studie f\u00fcr Sie infrage kommt, erhalten Sie eine Einzeldosis der Pr\u00fcfbehandlung, die als intraven\u00f6se Infusion (in eine Vene) verabreicht wird. \t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Was kann ich erwarten, wenn ich teilnehme?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\tDie Teilnahme an der Studie ist zu 100\u202f% freiwillig<\/span>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\tIhre Teilnahme kann bis zu 2\u202fJahre und 8\u202fMonate dauern<\/span>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tDie Teilnahme an der Studie ist zu 100\u202f% freiwillig (Ihre Entscheidung). Sie erhalten Informationen dar\u00fcber, was Sie erwartet und welche Aufgaben und Pflichten Sie haben, wenn Sie an der BEYOND-9-Studie teilnehmen. Sie k\u00f6nnen Ihre Teilnahme an der Studie jederzeit beenden, ohne dass dies Ihre regul\u00e4re medizinische Versorgung beeintr\u00e4chtigt.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tWenn Sie an der Studie teilnehmen, wird von Ihnen erwartet, dass Sie bestimmte Pflichten erf\u00fcllen. Dazu geh\u00f6ren die Wahrnehmung von Studienterminen sowie die Teilnahme an bestimmten Untersuchungen und Verfahren. Ihre Teilnahme kann bis zu 2\u202fJahre und 8\u202fMonate dauern. Die Studienteilnahme kann l\u00e4nger dauern (bis zu 4\u202fJahre und 2\u202fMonate), je nachdem, wie viel Zeit der Vorlaufzeitraum in Anspruch nimmt.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tEs ist geplant, dass Sie nach dem Erhalt der Pr\u00fcfbehandlung noch bis zu 15\u202fJahre lang nachbeobachtet werden. Auf diese Weise kann Ihre Sicherheit weiterhin \u00fcberpr\u00fcft werden, da es sich um eine neue Therapie handelt und es m\u00f6glich ist, dass einige Auswirkungen erst sp\u00e4ter sichtbar werden. Daher werden Sie am Ende dieser Studie gebeten, an einer Langzeit-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tSie erhalten ein E-Tagebuch, um w\u00e4hrend der gesamten Studie Blutungsereignisse und FIX-Ersatztherapien zu erfassen. Wenn Sie nicht ins Pr\u00fcfzentrum kommen k\u00f6nnen, besteht unter Umst\u00e4nden die M\u00f6glichkeit, bestimmte Termine zu Hause oder an einem anderen geeigneten Ort durchf\u00fchren zu lassen. Ob dies m\u00f6glich ist, h\u00e4ngt von verschiedenen Faktoren ab, zum Beispiel den nationalen Vorschriften Ihres Landes. Das Studienteam wird dies alles mit Ihnen besprechen.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Flussdiagramm der Studie<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t* Nicht erforderlich f\u00fcr Teilnehmer, die vor der Aufnahme mindestens 6\u00a0Monate an einer gesonderten Vorlaufstudie (R000-HEMB-2187) teilgenommen haben\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t^\u00a0Zwischen den Wochen\u00a04\u201312 werden zweimal w\u00f6chentlich Leberfunktionstests durchgef\u00fchrt.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tDiese Studie umfasst einen Vorlaufzeitraum vor der Pr\u00fcfbehandlung. In diesem Zeitraum, der mindestens 6\u202fMonate und maximal 2\u202fJahre dauert, setzen Sie Ihre standardm\u00e4\u00dfige FIX-Prophylaxe fort und erfassen Ihre Blutungsereignisse. Wenn Sie an der HONEY-B-Studie (R0000-HEMB-2187) teilgenommen haben, m\u00fcssen Sie nicht am Vorlaufzeitraum teilnehmen. HONEY-B ist eine Studie zur Beurteilung der Krankheitsmerkmale, einschlie\u00dflich Blutungsereignissen, bei Menschen mit H\u00e4mophilie\u202fB, die eine FIX-Prophylaxe erhalten.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tDen Teilnehmern werden die durch Studientermine entstehenden angemessenen Reisekosten erstattet. Auch die studienbezogene medizinische Versorgung einschlie\u00dflich der Pr\u00fcfbehandlung wird kostenfrei bereitgestellt. Das Studienteam wird dies alles mit Ihnen besprechen.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Wie kann ich teilnehmen?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tWenn Sie an der BEYOND-9-Studie teilnehmen m\u00f6chten, k\u00f6nnen Sie einen kurzen Fragebogen zur Vorauswahl von Teilnehmern ausf\u00fcllen, um herauszufinden, ob die Studie f\u00fcr Sie infrage kommt.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Kommt die Studie f\u00fcr mich infrage? <\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tFragebogen<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Was sollte ich sonst noch wissen?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tWie bei allen Behandlungen geht auch die Verabreichung der Pr\u00fcfbehandlung mit m\u00f6glichen Risiken einher. Wenn Sie f\u00fcr die Studie infrage kommen und sich f\u00fcr eine Studienteilnahme entscheiden, erhalten Sie eine Patienteninformation und Einwilligungserkl\u00e4rung, in der alle m\u00f6glichen Risiken und Nebenwirkungen aufgef\u00fchrt sind. Es besteht auch die M\u00f6glichkeit, dass die Pr\u00fcfbehandlung in bisher unbekannter Weise bei Ihnen wirkt. Ihre Gesundheit und Sicherheit haben h\u00f6chste Priorit\u00e4t und werden w\u00e4hrend Ihrer Teilnahme engmaschig \u00fcberwacht.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tEin medizinischer Nutzen durch Ihre Teilnahme an dieser Studie kann nicht garantiert werden. Ihre Erkrankung kann sich verbessern, unver\u00e4ndert bleiben oder sich verschlechtern. Sie k\u00f6nnen die Teilnahme an der Studie jederzeit und ohne Angabe von Gr\u00fcnden beenden.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Finden Sie ein Pr\u00fcfzentrum in Ihrer N\u00e4he<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tWenn Sie mehr \u00fcber die BEYOND-9-Studie erfahren m\u00f6chten und ob die Studie f\u00fcr Sie infrage kommt, wenden Sie sich bitte an das Pr\u00fcfzentrum in Ihrer N\u00e4he. Dort hilft man Ihnen gerne weiter.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Finden Sie das n\u00e4chstgelegene Pr\u00fcfzentrum.<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tPr\u00fcfzentrums-Suche<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

What is the BEYOND-9 clinical research study? If you live with hemophilia B, please know that you are not alone in your medical journey. Hemophilia B is a rare genetic disease that affects about 4 in every 100,000 males worldwide according to the World Federation of Hemophilia (WFH). Currently, we are working on developing potential […]<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-20","page","type-page","status-publish","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/20","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/20\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/de-de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}