{"id":22,"date":"2024-06-06T18:04:56","date_gmt":"2024-06-06T18:04:56","guid":{"rendered":"https:\/\/stgbeyond9.wpenginepowered.com\/?page_id=22"},"modified":"2026-05-25T13:49:13","modified_gmt":"2026-05-25T13:49:13","slug":"hcp","status":"publish","type":"page","link":"http:\/\/hemophilia-beyond-9.com\/it-it\/hcp\/","title":{"rendered":"Per gli operatori sanitari"},"content":{"rendered":"
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Ha in cura pazienti affetti da emofilia B?<\/h1>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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Parli loro dello studio BEYOND-9.<\/h3>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tA seguito dell\u2019assenza di cure per l\u2019emofilia B, \u00e8 attualmente in corso lo studio di ricerca clinica BEYOND-9 per esaminare potenziali opzioni di trattamento a lungo termine che potrebbero giovare sia agli adulti sia ai bambini. Valuti lo studio BEYOND-9 come un\u2019opportunit\u00e0 per i pazienti affetti da emofilia B di accedere a trattamenti sperimentali.\n\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tBEYOND-9 \u00e8 uno studio di fase 1\/2 condotto per la prima volta sugli esseri umani per valutare la sicurezza, la tollerabilit\u00e0, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di un trattamento sperimentale in partecipanti affetti da emofilia B congenita grave e moderatamente grave con attivit\u00e0 funzionale di FIX \u2264 2%.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tIl trattamento dello studio \u00e8 una terapia sperimentale di inserimento genico basata su sequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari (CRISPR)\/proteina 9 associata a CRISPR (Cas9). \u00c8 composto da 2\u202felementi da somministrare sotto forma di infusione endovenosa sistemica sequenziale una tantum.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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<\/span><\/strong> Il primo componente (REGV131)<\/b> contiene un gene di DNA di F9 senza promotore che codifica per la proteina FIX umana wild-type, rilasciata utilizzando il sierotipo 8 del virus adeno-associato ricombinante (rAAV8). Il modello di DNA di F9 viene inserito nella sede in cui si \u00e8 verificata la rottura del DNA a doppio filamento (DSB) e trascritto sotto l\u2019influenza del promotore endogeno dell\u2019albumina (ALB), determinando l\u2019espressione della proteina FIX umana wild-type e la secrezione dal fegato.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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<\/span><\/strong> Il secondo componente (LNP1265)<\/b> impiega una tecnologia modulare con nanoparticelle lipidiche (LNP) per distribuire agli epatociti il singolo RNA guida (sgRNA) mirato ad ALB e l\u2019mRNA che codifica per l\u2019endonucleasi Cas9 guidata da RNA, consentendo l\u2019introduzione di una DSB sede-specifica nel primo introne del locus dell\u2019ALB.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t

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Ulteriori informazioni<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLa durata massima prevista della partecipazione dei pazienti a questo studio \u00e8 di circa 2\u202fanni e 8\u202fmesi. La partecipazione pu\u00f2 protrarsi ulteriormente (fino a 4\u202fanni e 2\u202fmesi) a seconda del tempo trascorso nella fase di ammissione.\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tAi partecipanti verranno rimborsate ragionevoli spese di viaggio sostenute per recarsi e tornare dalle visite dello studio; inoltre, le cure mediche relative alla partecipazione, compreso il trattamento in studio, saranno fornite gratuitamente. \n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tInformazioni su BEYOND-9<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Come potrebbe aiutarci?<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLo studio BEYOND-9 sta arruolando fino a circa 120\u202fpersone in circa 10\u202fPaesi in tutto il mondo. Il successo dello studio BEYOND-9 dipende dalla segnalazione da parte dei medici di potenziali partecipanti allo studio. La invitiamo a consultare i criteri principali dello studio, riportati di seguito, e a contribuire a identificare potenziali candidati.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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Principali criteri di inclusione:<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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  • uomini (et\u00e0 \u2265 18\u202fanni);
    NOTA: in futuro, \u00e8 prevista l\u2019inclusione nella sperimentazione clinica di pazienti pediatrici (di et\u00e0 compresa tra 2 e 17\u202fanni).<\/li>
  • diagnosi confermata di emofilia B grave o moderatamente grave con anamnesi di attivit\u00e0 funzionale di FIX \u2264 2% o < 0,02\u202fUI\/ml;<\/li>
  • attualmente in trattamento con la profilassi con FIX e precedente esperienza con la terapia con FIX: \u2265 150\u202fgiorni di esposizione documentati a un prodotto proteico a base di FIX come prodotto ricombinante, plasmaderivato o prodotto a base di FIX con emivita estesa;<\/li>
  • partecipazione alla fase di ammissione di questo studio interventistico O di un altro studio di ammissione (R0000-HEMB-2187) per almeno 6\u202fmesi per la raccolta dei dati ABR durante l\u2019assunzione della profilassi con FIX.
    NOTA: i primi 3\u202fpartecipanti inclusi nella Parte 1 dello studio non sono tenuti a partecipare alla fase di ammissione.<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t
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    Principali criteri di esclusione:<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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    • anamnesi dell\u2019inibitore di FIX (valutazione clinica o di laboratorio) in 2 o pi\u00f9 occasioni;\u202f<\/li>
    • titolo dell\u2019inibitore di Bethesda superiore al limite superiore della norma (ULN) allo screening;\u202f\u202f<\/li>
    • anticorpi al capside AAV8 pre-esistenti e rilevabili; misurazioni effettuate mediante ELISA al pre-screening (o visita di ammissione finale, se applicabile);<\/li>
    • un partecipante non \u00e8 idoneo in caso di documentazione di una delle seguenti diagnosi pre-esistenti, indicative di una serie di disfunzioni epatiche preesistenti:\u202f\u202f
      • epatopatia colestatica\u202f\u202f<\/li>
      • cirrosi epatica\u202f\u202f<\/li>
      • ipertensione portale\u202f\u202f<\/li>
      • splenomegalia\u202f\u202f<\/li>
      • encefalopatia epatica\u202f\u202f<\/li><\/ul><\/li>
      • evidenza di fibrosi epatica avanzata suggestiva o uguale alla malattia allo stadio 3 METAVIR allo screening (ovvero, misurazione della rigidit\u00e0 del fegato \u2265 9\u202fkPa) misurata mediante elastografia transitoria (FibroScan) allo screening o entro 6\u202fmesi prima della visita di screening;<\/li>
      • evidenza di cirrosi e\/o ipertensione portale valutata mediante ecografia del fegato allo screening o misurata nei 6\u202fmesi precedenti la visita di screening;\u202f<\/li>
      • anamnesi di eventi tromboembolici arteriosi o venosi inclusi, a titolo esemplificativo, ictus non emorragico, infarto miocardico, embolia dell\u2019arteria, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, ad eccezione della trombosi associata a catetere per la quale non \u00e8 attualmente in corso un trattamento antitrombotico;<\/li>
      • anamnesi di ipersensibilit\u00e0 ai corticosteroidi o condizione medica nota \n\nper cui \u00e8 necessaria la somministrazione cronica di corticosteroidi;<\/li>
      • precedente terapia genica basata sul gene AAV con una terapia genica commercializzata o in una sperimentazione clinica oppure intenzione di ricevere una terapia genica basata sul gene AAV approvata o sperimentale diversa dal trattamento in studio durante il periodo dello studio.<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t
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