Klinische Studie zu Hämophilie B

Das Ziel der BEYOND-9-Studie ist es, zu untersuchen, ob eine in der Erprobung befindliche Gentherapie bei Männern mit Hämophilie B wirksam und gut verträglich ist.

Sie leben mit Hämophilie B? Sie sind nicht allein.

Diese Website enthält Informationen über die klinische Studie BEYOND-9 für Männer mit Hämophilie B. Hämophilie B entsteht durch einen seltenen genetischen Defekt, der durch abnorm niedrige Spiegel des für eine normale Blutgerinnung erforderlichen funktionellen Proteins Faktor IX (Faktor 9) (FIX) gekennzeichnet ist. Das FIX-Protein wird von den Leberzellen produziert und in das Blut abgegeben. FIX wird von einem Gen exprimiert, das sich auf dem X-Chromosom befindet. Da Männer nur ein X-Chromosom und keine zweite Kopie des Gens haben, sind Männer häufiger von schwerer Hämophilie betroffen.

Etwa 4 von 100.000 Männern leiden gemäß der World Federation of Hemophilia (WFH) an Hämophilie B. Zu den klinischen Symptomen einer mittelschweren bis schweren Hämophilie B gehören spontane Blutungen im Körper, Schmerzen und starke Blutungen nach einem Schnitt oder einer Verletzung.

Klinische Studien sind wichtig für die Untersuchung möglicher Behandlungen und wären ohne die Menschen, die daran teilnehmen, nicht möglich. Alle an dieser klinischen Studie Beteiligten spielen eine wichtige Rolle dabei, unser Wissen über Hämophilie B zu erweitern, was anderen mit dieser Erkrankung in der Zukunft helfen könnte.

Das Leben mit Hämophilie B kann herausfordernd sein, und vielleicht haben Sie das Gefühl, schon genug damit zu tun zu haben, ohne sich auf eine klinische Studie einzulassen. Durch die Teilnahme an der BEYOND-9-Studie können Sie jedoch eine wichtige Rolle bei der Entwicklung einer CRISPR-basierten zielgerichteten Geninsertionstherapie spielen, die bei Erwachsenen sowie Kindern und Jugendlichen mit Hämophilie B wirksam und gut verträglich sein könnte.

Jede Behandlung, die uns heute zur Verfügung steht, haben wir Studienteilnehmenden zu verdanken, die aktiv zur Forschung beigetragen haben.

Klinische Studie zu Hämophilie B

Das Ziel der BEYOND-9-Studie ist es, zu untersuchen, ob eine in der Erprobung befindliche Gentherapie bei Männern mit Hämophilie B wirksam und gut verträglich ist.

Sie leben mit Hämophilie B? Sie sind nicht allein.

Erfahren Sie mehr über die BEYOND-9-Studie und finden Sie heraus, ob sie für Sie infrage kommt.

Klinische Studie zu Hämophilie B

Das Ziel der BEYOND-9-Studie ist es, zu untersuchen, ob eine in der Erprobung befindliche Gentherapie bei Männern mit Hämophilie B wirksam und gut verträglich ist.

Sie leben mit Hämophilie B? Sie sind nicht allein.