Was ist die klinische Forschungsstudie BEYOND-9?
Wenn Sie mit Hämophilie B leben, sollten Sie wissen, dass Sie Ihren medizinischen Weg nicht alleine gehen müssen. Hämophilie B ist ein seltener genetischer Defekt, die laut der World Federation of Hemophilia (WFH) weltweit etwa 4 von 100.000 Männern betrifft.
Derzeit arbeiten wir an der Entwicklung möglicher Behandlungen gegen Hämophilie B. Die Studie BEYOND-9 ist eine klinische Studie der
Phase I/II,In einer klinischen Studie der Phase I wird die allgemeine Sicherheit und Verträglichkeit einer Prüfbehandlung untersucht. In einer klinischen Studie der Phase II bewerten die Forschenden die Sicherheit der Prüfbehandlung und bestimmen die am besten geeignete Dosis. Die Forschenden untersuchen außerdem die Wirkungsweise und mögliche Nebenwirkungen. in der untersucht werden soll, ob eine in der Erprobung befindliche CRISPR-basierte zielgerichtete Therapie zur Geninsertion (Geneinfügung) bei Männern mit Hämophilie B wirksam und gut verträglich ist. In dieser klinischen Studie wird ein in der Erprobung befindliches Arzneimittel angewendet, dessen Sicherheit und Wirksamkeit noch nicht vollständig von den Zulassungsbehörden evaluiert wurden.
Kommt die Studie für mich infrage?
Was ist die Prüfbehandlung?
Die Prüfbehandlung ist eine in der Erprobung befindliche CRISPR/Cas9-basierte Geninsertionstherapie. Die Therapie wird aktuell entwickelt, um eine funktionelle F9(FIX)-Sequenz in die DNA der Leberzellen einzufügen. Diese Zellen sind für die natürliche Produktion des FIX-Proteins verantwortlich. Durch die Einfügung (Insertion) der Sequenz in die DNA der Leberzellen sollen Blutungen verhindert werden, indem die normale Menge an funktionellem FIX-Protein im Blut wiederhergestellt wird.
CRISPR steht für „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“ – regelmäßig verteilte kurze palindromische Wiederholungen. Cas9 ist die Abkürzung für „CRISPR-assoziiertes Protein 9“. Die CRISPR-Technologie setzt sich aus zwei Komponenten zusammen, die beim Einfügen (Insertion) von Genen zusammenwirken: einem RNA-Leitstrang und einem Cas9-Enzym. Der RNA-Leitstrang geleitet das Cas9-Enzym genau an die passende Stelle innerhalb der DNA-Sequenz. Erst dann schafft das Cas9-Enzym eine kleine Öffnung, in die das neue Gen eingefügt werden kann.
Weitere Informationen über das Thema Gentherapie finden Sie im Abschnitt Was ist eine Gentherapie?
Sobald der Prüfarzt/die Prüfärztin bestätigt, dass die Studie für Sie infrage kommt, erhalten Sie eine Einzeldosis der Prüfbehandlung, die als intravenöse Infusion (in eine Vene) verabreicht wird.
Was kann ich erwarten, wenn ich teilnehme?
Die Teilnahme an der Studie ist zu 100 % freiwillig
Ihre Teilnahme kann bis zu 2 Jahre und 8 Monate dauern
Die Teilnahme an der Studie ist zu 100 % freiwillig (Ihre Entscheidung). Sie erhalten Informationen darüber, was Sie erwartet und welche Aufgaben und Pflichten Sie haben, wenn Sie an der BEYOND-9-Studie teilnehmen. Sie können Ihre Teilnahme an der Studie jederzeit beenden, ohne dass dies Ihre reguläre medizinische Versorgung beeinträchtigt.
Wenn Sie an der Studie teilnehmen, wird von Ihnen erwartet, dass Sie bestimmte Pflichten erfüllen. Dazu gehören die Wahrnehmung von Studienterminen sowie die Teilnahme an bestimmten Untersuchungen und Verfahren. Ihre Teilnahme kann bis zu 2 Jahre und 8 Monate dauern. Die Studienteilnahme kann länger dauern (bis zu 4 Jahre und 2 Monate), je nachdem, wie viel Zeit der Vorlaufzeitraum in Anspruch nimmt.
Es ist geplant, dass Sie nach dem Erhalt der Prüfbehandlung noch bis zu 15 Jahre lang nachbeobachtet werden. Auf diese Weise kann Ihre Sicherheit weiterhin überprüft werden, da es sich um eine neue Therapie handelt und es möglich ist, dass einige Auswirkungen erst später sichtbar werden. Daher werden Sie am Ende dieser Studie gebeten, an einer Langzeit-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen.
Sie erhalten ein E-Tagebuch, um während der gesamten Studie Blutungsereignisse und FIX-Ersatztherapien zu erfassen. Wenn Sie nicht ins Prüfzentrum kommen können, besteht unter Umständen die Möglichkeit, bestimmte Termine zu Hause oder an einem anderen geeigneten Ort durchführen zu lassen. Ob dies möglich ist, hängt von verschiedenen Faktoren ab, zum Beispiel den nationalen Vorschriften Ihres Landes. Das Studienteam wird dies alles mit Ihnen besprechen.
Flussdiagramm der Studie
* Nicht erforderlich für Teilnehmer, die vor der Aufnahme mindestens 6 Monate an einer gesonderten Vorlaufstudie (R000-HEMB-2187) teilgenommen haben
^ Zwischen den Wochen 4–12 werden zweimal wöchentlich Leberfunktionstests durchgeführt.
Diese Studie umfasst einen Vorlaufzeitraum vor der Prüfbehandlung. In diesem Zeitraum, der mindestens 6 Monate und maximal 2 Jahre dauert, setzen Sie Ihre standardmäßige FIX-Prophylaxe fort und erfassen Ihre Blutungsereignisse. Wenn Sie an der HONEY-B-Studie (R0000-HEMB-2187) teilgenommen haben, müssen Sie nicht am Vorlaufzeitraum teilnehmen. HONEY-B ist eine Studie zur Beurteilung der Krankheitsmerkmale, einschließlich Blutungsereignissen, bei Menschen mit Hämophilie B, die eine FIX-Prophylaxe erhalten.
Den Teilnehmern werden die durch Studientermine entstehenden angemessenen Reisekosten erstattet. Auch die studienbezogene medizinische Versorgung einschließlich der Prüfbehandlung wird kostenfrei bereitgestellt. Das Studienteam wird dies alles mit Ihnen besprechen.
Wie kann ich teilnehmen?
Wenn Sie an der BEYOND-9-Studie teilnehmen möchten, können Sie einen kurzen Fragebogen zur Vorauswahl von Teilnehmern ausfüllen, um herauszufinden, ob die Studie für Sie infrage kommt.
Kommt die Studie für mich infrage?
Was sollte ich sonst noch wissen?
Wie bei allen Behandlungen geht auch die Verabreichung der Prüfbehandlung mit möglichen Risiken einher. Wenn Sie für die Studie infrage kommen und sich für eine Studienteilnahme entscheiden, erhalten Sie eine Patienteninformation und Einwilligungserklärung, in der alle möglichen Risiken und Nebenwirkungen aufgeführt sind. Es besteht auch die Möglichkeit, dass die Prüfbehandlung in bisher unbekannter Weise bei Ihnen wirkt. Ihre Gesundheit und Sicherheit haben höchste Priorität und werden während Ihrer Teilnahme engmaschig überwacht.
Ein medizinischer Nutzen durch Ihre Teilnahme an dieser Studie kann nicht garantiert werden. Ihre Erkrankung kann sich verbessern, unverändert bleiben oder sich verschlechtern. Sie können die Teilnahme an der Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.
Finden Sie ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe
Wenn Sie mehr über die BEYOND-9-Studie erfahren möchten und ob die Studie für Sie infrage kommt, wenden Sie sich bitte an das Prüfzentrum in Ihrer Nähe. Dort hilft man Ihnen gerne weiter.
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