Häufig gestellte Fragen

Eine klinische Studie ist eine medizinische Forschungsstudie am Menschen. Klinische Studien können erst dann beginnen, nachdem die betreffende Prüfbehandlung oder das betreffende Prüfprodukt im Labor untersucht wurde. Wenn die Prüfbehandlung vielversprechend erscheint, führen Forschende im Rahmen einer klinischen Studie Untersuchungen durch und sammeln sorgfältig Daten zur potenziellen Behandlung. Eine klinische Studie hilft uns, mehr darüber zu erfahren, wie eine Prüfbehandlung im Körper wirkt. Klinische Studien müssen von einer Aufsichtsbehörde überprüft werden. In den USA erfolgt dies durch die FDA (Food and Drug Administration). In Europa ist die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) dafür verantwortlich. Die Behörden variieren je nach Region. Sie entscheiden, ob die Prüfbehandlung zugelassen wird, damit Ärzte sie verschreiben können. 

Der erste Schritt ist die Entdeckung und Entwicklung eines Prüfpräparats, das untersucht werden soll. Anschließend wird in klinischen Studien untersucht, ob das Präparat gut verträglich und wirksam ist. Außerdem werden Informationen über mögliche Nebenwirkungen gesammelt. Manchmal vergleichen Forschende das potenzielle Medikament mit einem Placebo. Das Placebo sieht genauso aus wie das potenzielle Medikament und wird genauso verabreicht, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Die potenzielle Behandlung kann auch mit einer bereits zugelassenen und verwendeten Standardbehandlung verglichen werden. Die Forschenden vergleichen die potenzielle Behandlung mit aktuell verfügbaren Behandlungen, um herauszufinden, ob die potenzielle Behandlung besser ist. 

Weitere Informationen über die Studie erhalten Sie im Abschnitt Über die BEYOND-9-Studie

Das FIX-Protein wird von einem Gen auf dem X-Chromosom exprimiert. Da Männer nur ein X-Chromosom und keine zweite Kopie des Gens haben, sind Männer häufiger von schwerer Hämophilie betroffen. 

Es werden voraussichtlich etwa 120 Personen weltweit teilnehmen. Um Ihr nächstgelegenes Prüfzentrum zu finden, verwenden Sie bitte unsere Prüfzentrums-Suche.

Wenn Sie an der Studie teilnehmen, wird von Ihnen erwartet, dass Sie bestimmte Pflichten erfüllen. Dazu gehört unter anderem, dass Sie die Studientermine wahrnehmen, sich vom Studienteam wiegen und Ihre Körpergröße, Ihre Körpertemperatur, Ihren Blutdruck und Ihre Atemfrequenz messen lassen, sich einer bildgebenden Untersuchung Ihrer Leber unterziehen, um zu sehen, ob sie gesund ist, Ihrem Prüfarzt/Ihrer Prüfärztin mitteilen, wenn bei Ihnen Blutungen auftreten, die eine zusätzliche Behandlung erfordern, und Blutproben für verschiedene Test abgeben. 

Die BEYOND-9-Studie kann bis zu 2 Jahre und 8 Monate dauern. Die Studienteilnahme kann länger dauern (bis zu 4 Jahre und 2 Monate), je nachdem, wie viel Zeit der Vorlaufzeitraum in Anspruch nimmt. Wenn Sie in die Studie aufgenommen werden und die Prüfbehandlung erhalten, werden Sie außerdem gebeten, an einer 15-jährigen Langzeit-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen. 

Sie unterstützen die Forschenden, das medizinische Verständnis der Hämophilie B zu verbessern. Dies könnte anderen Betroffenen mit derselben Erkrankung in Zukunft helfen. 

In der Patienteninformation und Einwilligungserklärung werden alle bekannten Risiken erläutert. Vor Beginn der klinischen Studie müssen Sie die Einwilligungserklärung unterzeichnen. Mit Ihrer Unterschrift stimmen Sie der Teilnahme an der klinischen Studie zu. Das Studienpersonal erläutert Ihnen den Zeitplan der Studie und das Studiendesign. Sie können Fragen stellen, die Ihnen bei der Entscheidungsfindung helfen. 

Die Teilnahme an einer klinischen Studien ist zu 100 % freiwillig. Das heißt, Sie können Ihre Teilnahme jederzeit beenden. 

Die Studie wird in mehreren Ländern weltweit durchgeführt. Um ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe zu finden, verwenden Sie unsere Prüfzentrums-Suche.