Was bedeutet Geninsertionstherapie und CRISPR-Technologie?

CRISPR steht für „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“ – regelmäßig verteilte kurze palindromische Wiederholungen. Cas9 ist die Abkürzung für „CRISPR-assoziiertes Protein 9“. Die CRISPR-Technologie setzt sich aus zwei Komponenten zusammen, die beim Einfügen (Insertion) von Genen zusammenwirken: einem RNA-Leitstrang und einem Cas9-Enzym. Der RNA-Leitstrang geleitet das Cas9-Enzym genau an die passende Stelle innerhalb der DNA-Sequenz. Erst dann schafft das Cas9-Enzym eine kleine Öffnung, in die das neue Gen eingefügt werden kann.

Die Prüfbehandlung ist eine CRISPR-basierte zielgerichtete Geninsertionstherapie, die in zwei Schritten wirkt. Damit die Therapie wirkt, sind beide Schritte erforderlich. Im ersten Schritt leitet ein viraler Vektor ein therapeutisches Gen in eine Ziel-Leberzelle, während ein lipidbasierter Träger die CRISPR-Technologie in das Zielgen einbringt.  Der zweite Schritt beinhaltet die gezielte Einfügung (Insertion), bei der die CRISPR-Technologie innerhalb der Leberzelle eine genaue Stelle innerhalb der DNA anvisiert, an der das neue therapeutische Gen eingefügt wird. Beide Schritte zusammen werden als CRISPR-Geninsertion bezeichnet. Durch die CRISPR-Geninsertion wird das neue Gen an einer bestimmten Stelle direkt in die DNA eingefügt, sodass es zu einem dauerhaften Bestandteil Ihrer DNA wird. Dies unterscheidet sich von einigen anderen Gentherapien, bei denen ein Virus ein neues Gen in eine Zelle einbringt, das nicht Teil der DNA der Zelle werden soll.

Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die auf dem Einsatz der CRISPR-Geninsertion basieren. Die CRISPR-Technologie wird aktuell jedoch in anderen klinischen Studien zur Behandlung anderer genetischer Störungen untersucht.

Mehr erfahren